鹅知道 | 人类距离“彻底治愈艾滋病”还有很长的路要走

[摘要]如果我们将“治愈”定义为全身都无法检测到艾滋病病毒，现在说他是第二例，有点为时过早。就算将“临床治愈”限定为血液，短短18个月也并不足够证明其效果。

划重点

1. 这位“伦敦病人”被治愈了吗？还不确定，但已停药，病情已持续18个月得到好转。
2. 这种疗法能被大规模应用于艾滋病患者吗？不能，这种疗法具有很大的风险，目前艾滋病人只要每天按时按量吃药，就能维持患者的长期健康。（艾滋病不是绝症，是慢性病。）
3. 这是基因疗法吗？患者接受了干细胞移植，干细胞的捐献者是携带罕见基因突变CCR5-delta 32的人，这种人对HIV具有与生俱来的抗性。
4. 意义是什么？这种治疗方法不适合所有患者，但为艾滋病的治疗策略提供了希望

北京时间3月6日，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线发表了伦敦大学学院(UCL)病毒学家Ravindra Gupta 等研究人员的最新成果：一名HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植后病情处于长期缓解。

该报道发布后，被很多人认为是“人类第二个治愈艾滋病”的病历。但在知乎账号“ViaX科研教育”看来，将“治愈”定义为全身都无法检测到艾滋病病毒，现在说他是第二例，有点为时过早。就算将“临床治愈”限定为血液，短短18个月也并不足够证明其效果。

以下为知乎账号“ViaX科研教育”回答全文，腾讯科技稍作整理：

很多媒体报道中在用“治愈”这个词，我觉得我们有必要讨论一下究竟什么叫"治愈"

治愈是在无抗艾药物帮助下血液中无法检测到HIV病毒？还是全身无法检测到艾滋病病毒？

现阶段应该很难对艾滋病的“治愈”做一个明确的定义。

要知道，艾滋病作为逆转录病毒，除了血液外，还能侵入身体多个组织细胞的基因组。进入细胞基因组后可以进入潜伏期，数年不产生HIV病毒。而这些潜伏的HIV病毒库（HIV latent reservoirs）可能在数年后卷土重来。

这次伦敦病人的报道，目前只是证明在血液中没有检测到HIV病毒，而其他常见的HIV病毒库是否有HIV病毒并没提及。

除了血液，由于被感染的免疫细胞可以进入身体各个组织，所以淋巴组织, 肠道系统， 神经系统，以及很多其他器官（如肺，皮肤，肝脏等）都可以成为潜伏的HIV病毒库[1]。

而这次的伦敦病人，目前已知只是在血液中没有检测到病毒。要知道第一例艾滋病治愈的柏林病人，可是自2007年后，在长达12年的时间里，血液，大脑，淋巴组织，肠道，肝脏等常见HIV病毒库中，都没有检测到任何HIV病毒。

如果我们将“治愈”定义为全身都无法检测到艾滋病病毒，现在说他是第二例，有点为时过早。就算将“临床治愈”限定为血液，短短18个月也并不足够证明其效果。

这就是为什么CNN在报道中也很谨慎的说了“为时过早”。

从学界对该新闻的报道就看得出来，在一些大众媒体在标题中突出“cured” 或者“治愈”的字眼之时，科学媒体还是比较克制的。

连这篇Nature论文的作者Ravindra Gupta也只愿称“长期缓解（long-term remission）”, 而不愿使用“治愈 (Cured)” 这个词。一切都需要等确定其他HIV病毒库的存在HIV病毒与否才能给出答案。

因为骨髓移植与干细胞治疗高昂的价格，以及潜在的副作用，这种治疗方法其实本身也不具有可大规模推广的可能。

你好像在贺建奎那里看到过“CCR5”？有什么不一样吗？

通过用CCR5突变的干细胞或者骨髓来取代病人原有的造血系统与贺建奎的基因编辑疗法还是有根本的不同。

CCR5突变的干细胞只是在造血系统里去除CCR5的影响。由于CCR5在身体其他部分,比如神经元的移动以及连接的潜在作用。仅仅在艾滋病情有独钟的血液系统里去除CCR5肯定比全身去除CCR5的风险更小。

而贺建奎的基因编辑疗法是突变掉全身所有CCR5，其潜在的风险远高于在单一的血液系统移除CCR5。

但这不代表基因编辑疗法没有用武之地。除了无脑一波全部拿掉的胚胎基因编辑，科学家已经开始探究特异性基因编辑的方法。

比如2月刚在Nature发文探讨用腺病毒载体搭载魔剪的AAV-CRISPR9系统在小鼠体内的应用，可以用于在特定器官进行基因编辑。

虽然该项研究中还是出现了脱靶，但也算为降低基因编辑的副作用提供一条新的思路。

CCR5 的基因编辑疗法的意义不小的，可当前的问题，是无法排除潜在的脱靶效应，以及无法避免在非造血系统敲除CCR5的副作用。

贺建奎在没有解决这些问题之前一意孤行，其可能造成的后果不是CCR5所谓积极的意义可以弥补的。

如果有一天能在T细胞特异并精准移除CCR5的，我们也许才能真正开始谈通过编辑CCR5来治疗以及抵抗艾滋病。

（本文转载于知乎机构号：ViaX科研教育，作者南洋理工大学博士C.Liu）

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