菜鸟药费_开放科学可以帮助患者并节省药费吗？

菜鸟药费

开放式科研混合开发模式可以保护制药公司的利润，同时降低消费者的药品成本

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当前的药物开发模式耗时，昂贵且效率低下：开发一种新的药物疗法的平均费用超过10亿美元，并且从实验室概念到药店货架上的批准药物需要12到15年的时间。 此外，这10亿美元的成本中的绝大部分用于收回未获得批准的药物的研发（R＆D）费用-每个获批药物的利润必须涵盖所有失败药物的成本。 而且，与您所料想的相反，尽管临床研究取得了创新，但在过去60年中，研究的效率有所下降：每年批准的药物数量保持相对稳定，而研发所需的财务资源却以惊人的速度猛增超越通货膨胀。 高昂的研发成本导致高昂的成本或昂贵的处方费用：据预测，到2016年，全球药物开发支出每年将超过1.2万亿美元³ ，这将给患者和全球整体健康资源带来负担。 ⁴同时，由于仿制药竞争和保险公司不愿报销昂贵的新疗法，除非它们优于较便宜的替代疗法，制药公司在降低药品价格方面承受着越来越大的压力。 给消费者带来的药品成本下降的压力以及开发成本的上升螺旋意味着，为了保持竞争力，制药公司必须节省成本。

降低成本的一种潜在途径是在保护患者安全和研究质量的同时提高药物研发效率。 但是如何节省这些呢？

方法一：完全开源模型

提出的一种提高研发效率和质量的模型是使过程完全透明且具有协作性，以便研究人员（甚至包括竞争制药公司的研究人员）可以自由地共享有关其研究设计，过程和结果的信息。 类似于开源软件开发过程，研究人员将可以完全访问有关潜在分子或化合物的所有数据，包括化学结构和制造技术等专利信息。 对于透明性的拥护者来说，这听起来是一个绝妙的主意。 那么，为什么不立即采用开源制药研发呢？

首先，营利性制药公司不太可能放弃其专利和商业秘密，至少对于更常见（和可盈利）的疾病而言，因此，这种开放源代码模型仅在有限的情况下才是成功的：减少商业利益（例如，被忽视的热带病（NTD），“孤儿”疾病）。 当研究人员将开源药物发现进行全面临床开发时，他们是志愿者，或者可能是由拨款或政府资助来支持。 爱丽丝·威廉姆森（Alice Williamson）最近在Opensource.com上发表的文章是疟疾开源研发的一个很好的例子。 因此，真正的开源可能仅与针对稀有疾病的少数化合物有关，并且从全球人口健康的角度来看，尽管它是服务最差的国家，但只会使相对少数的人受益。 其次，在2012年，仅排名前10位的制药公司就将其利润中的700亿美元重新投资到了研发中。 如果制药公司不能保护自己的利润，最有可能的结果将是减少700亿美元的研究经费，这笔巨款不容易从基金会或政府渠道中收回。

方法二：开放式科学，一种混合​​开发模型

一种提高透明度和协作性的混合方法为制药业，更重要的是为患者带来了希望。 由某些“开放科学”研​​发部门呼吁，这种混合方法提出了“源”，即分子和制造过程受到保护。 药物开发者仍将拥有该药物，只有他们知道如何制造该药物； 但是，商业秘密和“制药公司无法申请专利但试图保持秘密的专有技术信息将被共享”。

在这种情况下，开发人员可以自由共享：研究协议和数据分析技术

• 结果
• 与监管机构（例如FDA，EMA等）的通信
• 与付款人的互动，例如通常由疗法付费的保险公司或国家卫生计划

目前，许多信息已被共享，但是通过可以说是工业间谍活动，以一种效率极低的“掩盖”方式共享，但实际上，更好的特征是研究人员即使没有签署保密协议也松散地共享信息。 因此，开放式科学只是提出了一种更有组织，更有效的信息交换方式，以总体上推动更高效的研发过程。

为什么增加透明度和协作可以帮助减少患者的药品费用？ 回想一下，每种已批准的药物开发的平均成本均超过10亿美元，但是其中很大一部分投资是用来弥补未获得批准的药物的成本。 “杀死”一种不太有希望的候选药物的过程通常会花费比原先更多的时间，因为研究团队致力于他们的项目并希望他们成功-产生了将临床试验扩展到仅根据数据即可保证的阶段之外的压力。 随着更多的人严格地查看数据，有可能在较早的过程中淘汰较差的候选人进行进一步开发，从而节省时间和金钱（更多的眼睛意味着更少的错误）。

开放的科学研发模型虽然不是完全开源，但可以实现目前仅在罕见疾病中发生的那种数据共享，从而提高了整体研发效率。 它还可以保护制药公司的利润（为了获得制药公司的支持，这实际上必须发生）。 更重要的是，如果将药品的节省转嫁给患者，则公共卫生将从降低的药品成本中受益。

开放式科学研发是否可行？ 决策者访谈

如果高级领导者不愿意接受开放科学，那么开放科学模型可以改善研发过程的规模也没关系。 因此，为了探讨开放科学是否可以替代当前的药物研发实践，使“竞争性”科学家处于黑暗中，我采访了学术界，行业和监管机构的高级领导人，包括前五名的高级管理人员药房和合同研究组织（CRO）。 这些采访是保密的，以鼓励坦率。 在开始采访之前，我假设学者和监管机构通常会支持该概念，而行业领导者则不会。

当被问及当前研发过程的效率和成本时，大多数决策者都认为还有很大的改进空间：

它的临床方面不断变长。 好吧，时间不再那么长，而是成本更高且成功率更低。 这是一个大问题。 （资深院士）

研发非常缓慢”，并且“费用是不合理的。 （一家大型制药公司的副总裁）

这太可怕了，因为它价格昂贵，并且[pharma]成功率极低-模型的可预测性太差了。 （FDA的高级监管机构）

值得注意的是，制药业高管（88％）和学者/监管者（83％）都认为开放式科学可能对加快研发和降低成本产生积极影响。 但是，有人对信息超载或“分析瘫痪”表示关注：

如果您将五家公司放在一起，而不是得到一个明智的实体，您只会让五个实体聚在一起，仍然迷茫。 （一家小型制药公司的首席执行官）

[开放科学]可能会令人耳目一新，并鼓励人们对其工作质量保持高度警惕，或者可能产生完全相反的效果，并且所有工作基本上都会停顿下来，因为[制药]会害怕暴露漏洞。 （大型CRO的CMO）

如最初的假设，监管者和学者在开放科学和效率方面都非常积极：

因此，我认为在过程创新中，[开放科学]可能非常有价值……我认为这可能非常重要……我认为可以做很多事情来加快过程并使其更具针对性……如果可以减少的话费用减少了20％，即几亿美元。”（资深院士）

[开放科学]绝对是有益的。 当前，在很多领域，公司的投资都是重复的，即使它们各自针对的分子也有所不同。 （高级监管者）

但是，令人惊讶的是，得到药业领导者更多的支持（87％）而不是他们的担忧。

为了应对信息过载的问题：您总是可以选择要花费大量时间进行分析和追求的信息。 我宁愿选择查看尽可能多的信息，也不想让自己查看一些可能有用的信息。 （一家大型制药公司的首席执行官）

为了应对也许开放科学仅对罕见疾病有意义的挑战，这位同一位首席执行官回击道：

我认为我们认为[开放科学]模型适用于孤儿或小生境疾病，但不适用于较大疾病，这对我来说是不合逻辑的。 我们看到这些孤儿疾病的数据可以改善批准时间，上市时间和患者受益方面的结果。 [因此]，我不敢说[开放科学]的好处不应扩展到更广泛的人群。 （一家大型制药公司的首席执行官）

接受采访的两位首席执行官对此表示支持：

我认为，如果我是世界的独裁者，我可能会尝试一下，或者至少分析一下我们刚才谈到的[修改的开放科学]模型。 （一家小型制药公司的首席执行官）

我认为现在是开放的，五年前坦率地说不会存在。 （另一家小型制药公司的首席执行官）

因此，尽管结果表明高级领导者担心营利性制药公司不会自愿接受开放科学，或者可能会被其他数据淹没，但结果还显示：

1. 就研发成本而言，开放科学应该更有效，因此更好。
2. 尽管尚不为人所知，但已经开展了许多开放式科学活动（例如TransCelerate，DNDi，CEO LSC，iSAEC，OMOP等），
3. 更高的透明度可能是不可避免的（想想维基解密），并且
4. 包括Pharma Execs在内的高级领导人愿意探索机会统一，以实现广泛的透明度和合作，例如开放科学中所设想的。

这些研究结果支持公开科学所设想的透明度和协作将对以下方面有利：1）研发效率和成本，2）科学，3）个人患者和4）整体人口健康。 这一发现也许并不明显。 但是，就底线而言，开放科学对制药行业本身也可能是积极的。 这可能会对药物的研究，报告和批准方式产生革命性的影响，并有可能既保持药物的获利能力，又降低世界各地每个人的药物成本。

如果正在发生变化，这不是一个问题，这是制药公司将根据此做的事情。 我们致力于在临床研究中进行开放式创新。 我们期待与其他人合作并与他们合作，以加快临床研究并更好地满足患者需求。” —礼来公司开放创新部门负责人Thomas Krohn

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1 Morgan S，Grootendorst P，Lexchin J，Cunningham C，GreysonD。药物开发的成本：系统评价。 健康 政策 。 2011 Apr; 100（1）：4-17。 EPUB 2011年1月21日。

2 Munos B.制药创新60年的经验教训。 《药物发现》中的《自然评论》，2009年第8期，第959-968页。

3 全球药物使用：2016年之前的展望。IMS医疗信息学研究院。 2012年7月。

4 Snow W. FDA限制消费者健康。 从 http ：// www 。 补充质量 。 com / 新闻 / 暴涨 _ 毒品 _ 费用 。 html ，2011年11月5日访问。

5 Munos B.开源研发能否重振药物研究？ Nature Reviews Drug Discovery AOP，在线发表于2006年8月18日； doi：10.1038 / nrd2131。

6 Ortı´ L，Carbajo RJ，Piper U，Eswar N，Maurer SM等。 （2009）一种用于热带疾病的开源药物发现的内核。 PLoS Negl Trop Dis 3（4）：e418。 doi：10.1371 / journal.pntd.0000418。

葛斯（RA） 7 。 Glaxo尝试使用Linux方法。 华尔街日报。 2010年5月26日。

8 Biopharma的顶级研发投入者-2012。FierceBiotech13Mar13。 http ：// www 。 激烈的生物技术 。 COM / 特殊 - 报道 / biopharmas - 顶 - RD - 挥金如土 -2012 访问10 Jun13。

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翻译自: https://opensource.com/health/14/6/can-open-science-help-patients-and-save-pharma

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