港科大DeepTech 02| 发展针对家族性阿尔茨海默病的基因治疗策略

香港科大内地办(北京)

于 2024-07-26 22:42:07 发布

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文章标签：人工智能

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版权

发展针对家族性阿尔茨海默病的基因治疗策略

研究团队核心成员：

叶玉如教授,傅洁瑜教授,叶翠芬博士,段扬扬博士,符一帆先生

技术成熟度：TRL 5

技术成熟度（Technology Readiness Level，TRL）是一个用来评估技术方案从概念阶段到实际应用阶段的成熟程度和风险水平的系统方法，通常分为九个等级，每个等级代表了技术方案发展的不同阶段。其中，TRL 5代表形成了功能性分系统并通过验证。

知识产权状态：美国专利申请待批中

香港科大校长、晨兴生命科学教授兼香港神经退行性疾病中心主任叶玉如教授领导的研究团队开发了一种新型的“一对多”基因编辑策略，用于治疗家族性阿尔茨海默病（FAD）。FAD是一种严重的早发性疾病，目前缺乏有效的治疗方法。这种创新的基因编辑方法有潜力发展成为长效、改善病程的临床疗法。

FAD影响着全球约200万至300万人，是阿尔茨海默病（AD）的一种，具有发病较早、症状更严重和恶化速度较快的特点，有时早在30岁或 40岁就出现症状。FAD主要是淀粉样蛋白前体（APP）、早老素-1（PSEN1）和早老素-2（PSEN2）三个基因之一的遗传突变引起。这些突变皆导致大脑中淀粉样蛋白（Aβ）的累积增加，这是AD 的主要病理特征。

针对FAD，基因编辑是一种有前景的治疗策略。但FAD患者中存在400多种致病突变。针对每种致病突变开发对应的基因编辑工具，难以实现临床转化。研究团队并不是直接针对每种致病突变，而是开创了一种通用型“一对多”基因编辑策略。这种新型策略只需使用几套基因编辑工具，就可消除不同患者中携带特定突变的致病基因，并从根源上治疗疾病。该策略已在FAD小鼠模型中有效降低致病蛋白Aβ的水平，从而从源头改善病理症状。

该策略除了可应用于FAD，也可扩大应用于其他遗传性疾病，让全球超过1.6亿患者受惠。

关键技术优势

目前唯一针对家族性阿尔茨海默病而设的治疗方法;
从源头改善病理症状，达至“一次治疗，长期有效”的治疗效果;
可应用于许多带有不同致病突变的患者，以实现更具成本效益的药物开发途径

潜在应用：药物研发

适用行业：生物医药、医疗保健

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