罕见病药物库是研究罕见病的有效工具 | MedChemExpress (MCE)

罕见病药物库 | 药物筛选

概述：细胞重编程技术为药物筛选，疾病模型建立，人造器官发育及细胞治疗带来新的希望。自从 2006 年Yamanaka 利用 OCT4，SOX2，KLF4，及 c-MYC 四种细胞因子成功将体细胞重编程为多能干细胞（iPSCs）以来，重编程技术已经得到突飞猛进的发展。尽管已发展出有效的细胞重编程技术，但大多数方法仍不适合临床应用，因为这些方法存在整合外源基因或使用致癌基因的风险。基于 miRNA、非病毒基因、非整合载体和小分子化合物诱导作为可替代的方法，已经被作为可能的解决方案。这些替代方法中，小分子化合物在临床应用中最具有潜力。使用小分子化合物对细胞进行重编程，成本低，比较容易控制作用浓度和时间，并且小分子化合物具有较高的细胞渗透性，易于合成和标准化，适合大规模细胞的生产。MCE 重编程化合物库包含 2022 种小分子化合物，这些化合物主要作用于细胞重编程相关的信号通路，是诱导细胞重编程的潜在刺激物。MCE重编程化合物库是研究细胞重编程和再生医学的重要工具。我们将在明确您的产品用途后，向符合资质的客户通过定制合成服务的方式提供 MCE 细胞重编程化合物库，我们为该库中的所有产品提供溶液包装或粉末包装。溶液包装中，1992 个产品以 10 mM 浓度提供，27 个产品以 2 mM 浓度提供，3 个产品以 3 mg/mL 浓度提供。溶液包装中，我们对于溶液状态稳定且溶解度不低于 10 mM 的产品，提供 10 mM 溶液；对于溶液状态稳定且溶解度介于 2~10 mM 的产品，我们提供 2 mM 溶液；对于溶液状态稳定、分子量不确定且溶解度不低于 3 mg/mL产品，我们提供 3 mg/mL 溶液。

活性 & 特点：
•    1745 种罕见疾病药物化合物的独特集合，用于高通量筛选(HTS) 和高内涵筛选(HCS)。
•    罕见疾病研究的有用工具。
•    目标多样化、具有药用活性且具有细胞渗透性。
•    经临床前研究和临床试验证实的生物活性和安全性。有些已获得 FDA 批准。
•    更详细的化合物信息，包括结构、IC50 以及其他化学和生物数据。
•    经过NMR 和LC/MS 验证的高纯度和质量。

使用方法：

配方：以预溶解溶液或固溶体形式提供的 1745 种罕见疾病相关化合物的集合：1697 种化合物以 10 mM 溶液形式提供，42 种化合物以 2 mM 溶液形式提供，6 种化合物以 3 mg/mL 溶液形式提供。布局：96 孔储存管或 96 孔板：第 1 列和第 12 列留空。 384孔板：前两列和后两列留空。不同浓度或溶解在不同溶剂中的化合物将被放置在单独的板上。这种布局方式可能会增加板的数量，因为可能存在三种溶剂和三种浓度。如果您有其他要求，请告知我们。容器：带有可剥离箔密封的 96 或 384 孔板；带螺旋盖和可选 2D 条形码存储的 96 孔格式样品存储管：-80°C 运输：Blue Ice

详情：https://www.medchemexpress.cn/screening/rare-diseases-drug-library.html