Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice
第一句:
交代背景==>脊髓性肌萎缩症是婴儿死亡的主要原因,其起因是 SMN1 缺失导致存活运动神经元蛋白不足。
第二句:
存在的问题==>脊髓性肌萎缩症是婴儿死亡的主要原因,其起因是 SMN1 缺失导致存活运动神经元蛋白不足。
第三句:
描述自己怎么做==>脊髓性肌萎缩症是婴儿死亡的主要原因,其起因是 SMN1 缺失导致存活运动神经元蛋白不足。
第四句:
达到了什么效果==>我们使用核酸酶或碱基编辑器来修饰SMN2的5个调控区。碱基编辑将SMN2T6>C转化为SMN2T6>C,将SMN蛋白水平恢复至野生型。
第五句:
逐级递减将结果呈现==>我们使用核酸酶或碱基编辑器来修饰SMN2的5个调控区。碱基编辑将SMN2T6>C转化为SMN2T6>C,将SMN蛋白水平恢复至野生型。
第六句:
研究有何潜在价值==>我们使用核酸酶或碱基编辑器来修饰SMN2的5个调控区。碱基编辑将SMN2T6>C转化为SMN2T6>C,将SMN蛋白水平恢复至野生型。