美国iPS细胞治疗癌症最新进展

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京都大学的山中伸弥教授在在2006年世界上首次发现了能够成为各种细胞的iPS细胞。 可能会彻底改变未来的医疗。 这样的期待持续膨胀了十年多。 现在不仅仅是日本，世界各地都在开始临床试验。 真的会给医疗带来变革吗？ 我们咨询了使用iPS细胞进行癌症治疗研究的丹·考夫曼教授( 55岁)。

 

——使用IPS细胞的再生医疗的研究在美国很盛行。

有几个小组致力于利用iPS细胞制造视网膜和神经细胞，治疗至今为止无法治疗的疾病。 生物技术企业也开始开发，这些研究小组的投资聚集在一起，研究开发加速了这一状况。

虽然还有必须克服的课题，但是制药企业和投资者们关注着这个领域的进展。 使用iPS细胞的治疗方法迟早会广泛普及吧。 我自己希望5~10年后那样就好了。

我认为，由于美国食品药品管理局( FDA )实际上出现了使用批准的细胞的治疗方法，今后也越来越容易得到批准。 我知道在日本限制当局也非常热衷于细胞治疗。

——教授自己致力于什么样的研究？

正在研究从iPS细胞制造免疫细胞之一的“NK细胞”，将该细胞注射到患者体内治疗癌症等。 目标也是治疗病毒性肝炎和HIV (艾滋病病毒)感染等，特别引人注目的是癌症治疗。 已经进入临床试验，可能对多种癌症有效。

20世纪90年代后期，我和成功从人类细胞中制造出“ES细胞”的詹姆斯·汤姆森博士一起工作。 ES细胞和iPS细胞一样被称为“万能细胞”，可以变成各种各样的细胞。

当初的目标是制造有助于骨髓移植的细胞，但非常困难。 因此，我们也把目光转向了其他种类的血液细胞。

在研究过程中对名为“淋巴细胞”的血液细胞感兴趣，大约18年前，碰巧最初尝试的淋巴细胞系统是NK细胞，它非常顺利。 现在使用iPS细胞和ES细胞两者，继续进行NK细胞的研究。

――iPS细胞和ES细胞有什么区别？

两者几乎本质上是一样的。 iPS细胞具有可以自己制作，也可以大量制作的特征。 有时iPS细胞更容易获得，在进入临床的时候，有时会使用iPS细胞，但ES细胞也有作为基础科学有用的一面。 我以为ES细胞的作用还在。 两者非常相似。

iPS细胞会改变医疗吗？

——现在临床试验的状况是什么？

首先我想先澄清一下，我没有直接参与临床试验。 现在进行的临床试验是以我的研究为基础的，因为有利害关系，所以与临床试验没有直接关系。

在明确这一点的基础上进行说明，美国生物企业fate selecturies正在进行使用由iPS细胞制造的NK细胞治疗癌症的三项临床试验。 第一次考试是在2019年开始的。 我认为3~5年后会得到FDA的批准。

——在使用基因操作的免疫细胞治疗癌症中，“CAR―T细胞疗法”受到了世界的关注。

我认为这对b细胞性急性白血病等特定的癌症有效。 但是，有必须根据每个患者分别制作治疗细胞的难点。 治疗费变高，制作细胞需要几周。 也有如何将细胞从制造设施运送到医疗机构的问题。

另一方面，使用由我们研究的iPS细胞制作的NK细胞的治疗方法并非只能用于特定的患者。 这里是重要的一点。 制造大量相同的细胞，这样就可以治疗数百人、数千人的患者。 因为不需要准备适合每个患者的细胞，所以送到很多患者那里变得容易多了。 “有库存，随时可以使用”的治疗方法是非常重要的。

——治疗费能控制在什么程度？

只是概算，预计价格在一次治疗中为数千美元(数十万日元)。 CAR―T细胞疗法现在需要30万~50万美元(约3000万~5000万日元)左右，与此相比，预计可以控制在1成以下。

——你怎么看日本iPS细胞的研究？

京都大学iPS细胞研究所的江藤浩之教授正在进行研究，从iPS细胞中生成用于输血的血小板，制作“巨核球”。 这非常有趣。 我也很关注在该处研究神经细胞的高桥淳教授。 除此之外，还有研究开发由iPS细胞组成的(免疫细胞之一) t细胞的小组，据我所见，完成度很高。

——他们是竞争对手吗？

我不一定认为他们是直接的竞争对手。 在使用iPS细胞的治疗中，需要很多创新，还有很多事情要做。 我觉得对这个领域感兴趣的人越多，就越能产生很好的方法。

——您对使用IPS细胞的医疗将来有什么看法？

我认为这是今后也会继续增加的领域。 除了治疗癌症的领域之外，使用由iPS细胞制造的心脏细胞、视网膜细胞、神经细胞等，为了维持生命，以长期发挥功能的细胞移植为目标还存在课题。 为此，需要一些进步。 但是，我希望这个挑战能顺利进行，在接下来的5年后、10年后会出现那个成功。

——可以说IPS细胞会改变医疗吗？

我非常乐观，可能是偏颇的，但我认为由iPS细胞制造的NK细胞有可能成为标准癌症治疗的一部分。 不一定是只能在专业设施接受的治疗，世界上任何地方都可以接受那个治疗吧。 想想大约20年前抗体医药出现时的故事。 当时是非常罕见的类型的药，不是癌症的标准化疗。 20年后的现在，抗体医药上市了数十种，处于世界各地都能买到的状况。 10年、20年后，特别是由iPS细胞制成的NK细胞，我认为已经成为日常治疗的一部分。

Dan Kaufman美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校( UCSD )教授。 来自美国明尼苏达州。 曾任明尼苏达大学教授等，从2016年转移到UCSD，与医学部再生医疗部门的教授担任细胞治疗计划的总监。 由iPS细胞和ES细胞组成的免疫细胞，治疗癌症的研究是主要的专业领域。