临床试验常用统计分析方法

（一）统计分析数据集
临床试验的分析数据集包括：全分析集（full analysis set，FAS）、符合方案集（per protocol set，PPS）和安全性数据集（safety set，SS）。
FAS分析集：通常应包括所有入组且接受过一次治疗的受试者，只有非常有限的情况才可以剔除已经随机化的受试者，通常包括：违反重要入组标准；受试者未接受试验药物/器械的治疗；随机化后无任何观测数据。
PPS分析集：是全分析集的子集，包括已接受方案中规定的治疗、可获得主要评价指标的观察数据、对试验方案没有重大违背的受试者。
SS分析集：通常应包括所有入组且接受过一次治疗并进行过安全性评价的受试者。
对于确证性试验，宜同时采用全分析集和符合方案集进行统计分析。当两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。当不一致时，应对其差异进行讨论和解释。
（二）统计分析方法
1. 描述性分析
计量指标的描述将计算均值、标准差、中位数、最小值、最大值、四分位数间距(Q3-Q1)，计数指标的描述将计算各类的例数及百分数。
2. 组间比较分析
2组：计量指标的组间比较采用成组t检验（正态、方差齐性）或Wilcoxon秩和检验（非正态、方差不齐）；计数指标采用χ2检验或Fisher精确概率法，等级指标采用Wilcoxon秩和检验。
3组及以上：计量指标的组间比较采用方差分析（正态、方差齐性）或Kruskal Wallis秩和检验（非正态、方差不齐）；计数指标采用卡方检验或Fisher精确概率法；等级指标采用Kruskal Wallis秩和检验。
配对设计/交叉设计组间比较：定量指标采用配对t检验(正态)/Wilcoxon符号秩和检验(非正态), 分类指标采用配对χ2检验，等级指标采用Wilcoxon符号秩和检验。
3. 治疗前后比较分析
定量指标采用配对t检验(正态)/Wilcoxon符号秩和检验(非正态), 分类指标采用配对χ2检验，等级指标采用Wilcoxon符号秩和检验。
4. 相关性分析
计量指标的两组相关性分析采用Pearson积差相关系数或Spearman秩相关系数，计数指标的两组相关性分析采用Pearson列联系数（χ2检验）。
5. 调整基线的疗效分析

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