基因治疗的现状

               请看下图：

          这是利用呼吸系统(Adenovirus)进行基因治疗（Gene therapy）的原理图。图中左上方是载有治疗基因的小药丸（Vector），穿入细胞膜（图中大球的表面），抵达细胞核位置，用治疗基因替代原有基因，开始制造新的蛋白质（Protein），使原有细胞(有病细胞)恢复新生。简单说来，所谓“基因治疗”就是给病人的有病细胞“治病”。这岂不是天方夜谭讲故事？非也。

      实际上，用基因治病的想法在上世纪70年代就有了。但是，技术不过关，效果并不明显。2009年3月16日，我国卫生部发布的《医疗技术临床应用管理办法》中明确：异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等暂不得应用于临床。很明显，卫生部把基因治疗打入“另类”。该《办法》将于2009年5月1日正式实施。但是，与此举相反，基因治疗在国外却大行其道，小药丸（载体Vector）技术与基因治疗的效果取得了明显的进展，局面大为改观。

           在美国FDA（食品药品管理局）的推动下，在基因治疗方面，自2013年至2014年4月，美国企业投入研发资金高达6亿多美元（between 2013 and April 2014, US companies invested over $600 million in gene therapy）。

             现今，传统医学的“绝症”变成基因治疗的普通“适应症”（实例很多）。虽然中国人多，有病死人不全是坏事（指老年人），但是，年轻人有病总得治吧？因此，我国卫生部2009年的《管理办法》何时算了？