DLin-MC3-DMA,全称为1,2dilinoleyloxy3dimethylaminopropane,是一种离子型脂质,它在肝脏靶向小干扰RNA(siRNA)的脂质纳米颗粒(LNP)系统中起着非常关键的作用。这种脂质在近年来已经成为研究和开发siRNA药物递送系统的“标准"脂质材料。
脂质纳米颗粒(LNP)的基本组成
脂质纳米颗粒是一种药物递送系统,它们通常由几种不同的脂质组成,包括:
1.结构脂质:形成LNP的基本结构。
2.离子型脂质:有助于siRNA的封装并释放到目标细胞中。
3.胆固醇:提供结构稳定性。
4.PEG化脂质:增加循环时间,减少免疫系统清除。
DLinMC3DMA的关键特性
高效的封装能力:DLinMC3DMA能够有效地与siRNA结合形成稳定的复合物,这对于siRNA的保护和递送至细胞内部至关重要。
肝脏靶向性:LNP系统通常通过肝脏的血液供应系统自然地积聚在肝脏。DLinMC3DMA制备的LNP具有良好的肝脏靶向性,使得siRNA主要在肝脏中释放,从而增加了治疗效果并减少全身性副作用。
细胞内递送:DLinMC3DMA帮助LNP在细胞吞噬后释放siRNA到细胞质内,这是通过促进LNP与细胞膜的融合以及帮助LNP逃逸细胞内的内吞作用囊泡(endosomes)来实现的。
生物降解性:这种脂质能够在体内自然降解,这有助于减少长期积累和潜在的副作用。