远古RNA引导系统：基因编辑疗法的新希望？

  每周跟踪AI热点新闻动向和震撼发展 想要探索生成式人工智能的前沿进展吗？订阅我们的简报，深入解析最新的技术突破、实际应用案例和未来的趋势。与全球数同行一同，从行业内部的深度分析和实用指南中受益。不要错过这个机会，成为AI领域的领跑者。点击订阅，与未来同行！ 订阅：https://rengongzhineng.io/

麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所和布罗德研究所的科学家们近日发现了一种全新的RNA引导系统——TIGR（Tandem Interspaced Guide RNA）系统，或将彻底改变基因编辑领域。相比当前流行的CRISPR技术，TIGR系统更小巧、更灵活，并且能够精准地修改人类细胞中的DNA。这一突破性的研究成果已于2月27日发表在《Science》期刊上。

新型RNA引导工具，比CRISPR更高效？

TIGR系统的工作方式与CRISPR类似，依赖RNA引导蛋白精准定位DNA，但它有几个关键优势：

• 高度可编程：TIGR系统可以重新编程，靶向任意DNA序列，甚至能够作用于DNA的两个链条，以提高精确度。
• 超小尺寸：TIGR系统的Tas蛋白仅为CRISPR-Cas9的四分之一大小，使其更容易在细胞中传递，提高基因编辑效率。
• 不受PAM序列限制：CRISPR必须依赖特定的PAM（原间隔子邻近基序）序列进行靶向，而TIGR系统不受此限制，意味着理论上可靶向基因组的任何位置。

研究负责人、MIT神经科学教授**张锋（Feng Zhang）**表示：“这是一个非常多功能的RNA引导系统，它具有丰富的功能模块，并且比现有的CRISPR系统更紧凑。我们希望利用它开发更灵活的基因编辑工具。”

探索自然界的无限可能

张锋团队长期致力于发现新的生物学机制，并将其转化为基因编辑技术。这次，他们通过大规模生物数据库搜索，利用AI筛选出数百万种可能的蛋白结构，并最终锁定了TIGR-Tas系统。

TIGR-Tas蛋白最早发现于感染细菌的病毒中，它们依靠RNA引导蛋白找到特定的DNA片段，有些还能直接切割DNA，而另一些则能招募其他蛋白来执行不同的任务。研究团队实验发现，部分Tas蛋白已经可以在人体细胞中精准编辑DNA，展现出惊人的应用潜力。

基因编辑新纪元？

CRISPR技术近年来已广泛应用于医学、农业和生物工程领域，但其体积较大、依赖PAM序列、可能存在脱靶效应等问题限制了它的进一步发展。而TIGR系统的出现，可能会成为下一代基因编辑工具的基石。

目前，张锋团队正在深入研究TIGR系统的天然功能，同时优化Tas蛋白的分子结构，以提高编辑效率。他们还发现TIGR系统可能与人类细胞中的某些RNA处理蛋白存在关联，未来可能揭示更深层的生物学机制。

随着这一发现的推进，TIGR系统或许将为精准基因编辑、遗传疾病治疗以及合成生物学带来革命性的变化。这一切，才刚刚开始。