80-O16B,化学名称为β-Alanine, N-[3-(dimethylamino)propyl]-N-[3-[2-(dodecyldithio)ethoxy]-3-oxopropyl]-, 2-(dodecyldithio)ethyl ester,是一种具有独特化学结构和显著生物学活性的阳离子脂质。其CAS登记号为1624618-02-5,分子式为C39H78N2O4S4,分子量为767.3,形态通常为无色至淡黄色液体,纯度可达98%以上。
一、基本特性
80-O16B作为一种含二硫键的可电离阳离子脂质,其特殊结构赋予其多种独特的生物物理和化学性质。首先,它具有很强的电离能力,能够与核酸等带负电荷的生物大分子发生强烈的相互作用。这种相互作用不仅有助于稳定基因编辑复合物,还提高了其在细胞内的传递效率。此外,80-O16B能够响应细胞内的还原环境,通过二硫键的断裂释放其携带的RNA,从而实现对目标基因的精确编辑。
二、基因组编辑应用
在基因组编辑领域,80-O16B展现出了巨大的潜力。它已被广泛应用于生成脂质纳米颗粒(LNPs),用于输送CRISPR系统所需的Cas9 mRNA和sgRNA。通过80-O16B介导的LNPs,研究人员能够有效地将这些基因编辑工具传递到细胞内,实现对目标基因的精确编辑。这一技术在小鼠基因组编辑实验中取得了显著的成果,为遗传病治疗、基因功能研究等领域提供了有力的工具。
三、药物输送应用
除了基因组编辑外,80-O16B在药物输送领域也展现出广阔的应用前景。它可以用于封装各种生物活性物质,如mRNA、p53等,实现药物的靶向输送。通过与苯硼酸(PBA)等分子的共轭连接,80-O16B能够进一步增强LNPs在细胞内的稳定性和转染效率,从而实现对特定疾病(如癌症)的高效治疗。