国内首个！博雅辑因基因编辑疗法临床申请获CDE受理，最快60天获许可-1

 

今日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。

 

这是中国首个获受理的基因编辑疗法临床试验申请。

 

仅在过去的一年半中，至少有 11 项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段，其中有 6 项基于 CRISPR 基因编辑系统。在地中海贫血症方面，目前，利用基因编辑疗法治疗 β 地中海贫血症已成为热门研究方向，国际头部基因编辑公司 CRISPR Therapeutics 和制药公司 Vertex 都在开展基于基因编辑疗法治疗 β 地中海贫血症的临床试验。

对于博雅辑因基因编辑疗法临床试验申请获 CDE 受理，博雅辑因首席执行官魏东博士表示，博雅辑因致力于将基因编辑技术转化为变革性疗法，此举将为患者提供更优的治疗选择，并为一些患者带来治愈的可能性。

 

国内首个案例，审批部门或更加谨慎

 

向监管机构递交临床试验申请，需要在药学开发、临床前开发、临床方案设计等方面都下很大功夫。从监管机构的角度来讲，需要了解整个科学和工艺中间的每一个细节，以确保产品的质量和患者的安全性；需要了解这家企业对于相关的探索和技术的把握以及对于各种可能的安全风险的看法。从企业的角度讲，因为是在做药，用上人体，需要对患者的安全性、对于产品的质量要负责。必须要做大量的临床前实验，然后才能进入到临床前的细胞和动物模型，观察到一些安全性的信号，综合以上，才能了解如何在临床上应用。

根据 2020 年发布的《生物制品注册分类及申报资料要求》，博雅辑因本次申请临床试验的产品属于 1 类创新型生物制品。根据 2020 年 1 月发布的《药品注册管理办法》，药品审评中心应当组织药学、医学和其他技术人员对已受理的药物临床试验申请进行审评，应当自受理之日起六十日内决定是否同意开展，并通过药品审评中心网站通知申请人审批结果；逾期未通知的，视为同意，申请人可以按照提交的方案开展药物临床试验。

但是涉及遗传物质改变或者调控遗传物质表达的，比如基因编辑技术、基因转移技术、干细胞技术等属于高风险生物医学新技术，根据 2019 年 2 月 26 日发布的《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，对高风险的细胞和基因疗法的临床试验审批进行了进一步规范，这项新规创建了一个分级的审批系统，按照申请产品的风险高低来实行分级管理。

按照规定，对于申请开展低风险生物技术的临床试验，省级部门应在接到申请后 60 日内完成审查，对于符合条件的，予以批准；对于申请开展高风险生物技术的临床试验，省级部门在给出初步意见后，需要提交至国务院卫生主管部门，60 日内完成审查后，会对审查通过的予以登记。

 

也就是说，根据相关法规，博雅辑因的本次申请可能将在 60 天内得出结果。

 

有业内人士分析，根据药品注册管理办法，最快是在 60 个工作日默示许可，但是因为这是国内第一个，相关部门都会比较谨慎，之后看进展可能会需要进一步沟通或者补充材料。

 

用基因编辑治疗重型地贫患者

 

地中海贫血症