试验设计系列(一)| 样本量与功效(power)的计算

本文介绍了临床试验中样本量和功效的重要性和计算方法,特别关注两组均值比较和两组率比较的样本量估算。通过JMP软件,详细展示了如何设置参数并进行样本量和功效的计算,强调了正确设定样本量以确保研究的可靠性和有效性。

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在「临床医师看过来」系列的前18篇文章中,我们介绍了基础的统计分析及JMP入门操作。从本文开始,我们将通过三篇系列文章来陆续介绍临床试验的一些内容,分别从样本量、随机分组、等效性检验三个方面介绍临床试验设计中的几个重要问题。本文先介绍临床医生非常关心的一个问题:如何计算样本量(power)。

为了帮助更多的临床医师学习如何运用JMP高效地开展数据分析,提高日常工作和发表论文的效率,2020年8月起,JMP资深用户、JMP特约专栏作者、资深统计学家冯国双博士及其团队将在JMP数据分析平台为大家分享一系列统计及数据分析、JMP实战操作、JMP分析报表解读等干货内容,每期一个经典话题,帮助大家掌握一个新技能。值得注意的是,这些话题并非仅针对临床医师,对所有运用JMP软件开展数据分析的小伙伴都适用。本文为此系列文章的第19期。

在进行研究时,很多研究者会思考一个问题:我研究的样本量够吗?样本量会直接影响到研究的严谨性及研究结论的可靠性。

样本量太小,研究结果不稳定,得到“假阴性”结果的风险也大;样本量太大,会增加研究的成本和难度。如何确定研究的样本量是否合理呢?通常我们需要在研究开始前基于一些参数进行样本量计算。

提到样本量,就不得不提一个同样重要的概念:功效(power),不同书中也有不同叫法,如检验效能、把握度等,本文统一称为功效。简单来说,功效的意思是:如果实际中两组确实有差异,以当前样本量能够发现这种差异的能力。

在已知其它参数的条件下,样本量和功效是可以相互计算的。要计算样本量,必须设定功效;同样,如果已知样本量,也可以计算出当前样本量下的功效如何。有时,

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