我将进化成一条狗(9)——基因治疗

要给没听过的人讲清楚染色体、基因、蛋白质、DNA、RNA、碱基、蛋白质等等实在是有点无聊也有点困难，所以接下来我基本不会说这些概念，也就不会说技术细节。

什么是基因呢？当一个小孩子刚出生，我们会说：呀，小家伙好像她爸爸，哪里像？双眼皮！那决定这个小孩子长双眼皮的这部分物质，就是基因。可以这么说，我们的生、长、衰、病、死都与基因有关。

1986年，有一个小女孩出生了，与正常的孩子不同，她缺失了一些基因片段，因此她一出生就患有“重度联合免疫缺陷病”（SCID），她对疾病的抵抗能力极低，非常容易因为感染而致命。所以她一出生就与世隔绝，被安置在一个内部空气被高度净化的隔离罩内，只能靠输液来维持生命。到她四岁时，美国马里兰州贝塞斯达市卫生研究中心的医学家W·F·安德森等人使用病毒做载体，把她缺失的基因片段导入她的细胞，再把这些细胞注射回她的体内，经过几次治疗，小女孩恢复了健康。这是基因疗法在人体治疗方面的首例。

前两年号称割席断交三大话题之一的转基因（另外两个是中医和狗肉），其实原理与这个差不多。但是这个操作方法很繁琐，病毒不能保证基因片段能特异性的结合到已有的宿主，如果没有实现完整的整合，细胞经过分裂之后可能会丢失。所以在大豆完成转基因之后需要选种，选出那些结合的好并且需要高产、抗病、抗虫的，但人命只有一条，可没法选种。

2013，美国麻省理工大学的华裔科学家张锋在《Science》上发表了记忆CRISPR-Cas9的基因敲除的新方法，该技术和之前我们说的转基因技术不同，他能够对基因进行定点切割。带来了基因治疗领域的飞跃，这个工具可以方便的用人工去设计，在基因的某些位置定点插入敲除一些新基因，就好像Word之于文档一样，所以我们把这种技术叫做基因编辑。（这里需要注明一下，实际上加州大学伯克利分校和欧洲的两位科学家比张锋博士早七个月在《SCience》发表关于CRISPR-Cas9的论文，不过那两位美女科学家的试验是在原核细胞上，张锋博士是在真核细胞上，复杂生物体都是真核细胞，包括人在内，因此对于基因治疗的意义更大，以至于最后他们的专利之争以张锋博士代表的MIT胜出，所以我在文中也主要写了张锋）。

基因编辑目前的应用：

研究人类

2016，应该人类生育和胚胎学管理局批准了来自伦敦弗朗西斯·克里克研究所的科学家尼亚肯对胚龄在14天之内的胚胎进行基因编辑实现，不过不允许把编辑过基因的胚胎又放回女性体内进行生育，只能拿来研究。尼亚肯的团队目前主要用于研究部分女性流产的原因。

癌症治疗

四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀的团队是全球第一个把基因编辑用于人体的研究团队。在2016年7月获得了华西医院伦理委员会的批准，招募癌症患者志愿者，从他们的血液中采集T细胞，然后使用基因编辑技术敲除一个基因。这个基因能够产生一种名为PD-1的蛋白质，敲除之后T细胞就可以疯狂攻击癌细胞了。2016年10月28日，首位患者接受了经过基因编辑的细胞注射，我还在持续关注这事的进展。

延长寿命

遗传学家George Church人认为，如果把人类基因中导致衰老的基因作为靶点，人类的寿命大概可以延长至120岁。

其实CRISPR-Cas9的使用才开始，对人体的使用更是慎之又慎，我甚至在一本科幻小说中读到，当时的社会是严禁基因技术应用于人体的，不过最后还是出现了能像牛一样吃草的人、翅膀像天使的人，说不定还会出现美国队长、冬日战士、绿巨人啥的呢，哈哈。

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