阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)最新进展（2021年）

罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年! 2021-09-06 01:49:12

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

罕见病新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年! 2021-07-26 18:19:05

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

靶向补体疾病根本病因！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)疗效显著! 2021-06-15 00:23:29

iptacopan可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。

罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年! 2021-06-10 02:33:52

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准! 2021-05-27 01:12:45

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！

罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)! 2021-05-15 15:55:53

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！

罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris! 2021-03-18 22:42:29

Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。

罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准! 2020-12-11 20:53:01

pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！

罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！ 2020-08-30 13:21:50

LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。

Akari补体抑制剂治疗PNH三期临床成功 2020-01-14 12:36:45

 日前，Akari Therapeutics公司公布了C5补体抑制剂nomacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）III期CAPSTONE研究的积极中期数据。这是一项三部分、两队列、随机、开放标签研究，在既往未接受过补体抑制剂治疗（初治）、输血依赖的PNH患者中开展。研究中，患者随机分配，接受每日一次皮下注射nomacopan或标准护理（SO

罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH) 2019-07-04 09:28:56

2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是

罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH) 2019-06-19 16:20:47

2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的

罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH) 2019-04-29 08:50:19

2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（

罕见病新药！美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 2018-12-24 15:01:05

2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomir

FDA优先审评 全球首个PNH长效补体抑制剂有望尽快上市 2018-08-22 21:54:25

8月20日，罕见疾病药物开发商Alexion Pharmaceuticals公布称，美国FDA已经接受了在研药物ALXN1210（Ravulizumab）用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），同时基于公司使用了罕见疾病优先审评券，FDA给予的PDUFA日期为2019年2月18日，这将比标准12个月的审评时间提前4个月。本次BLA所依据的研究数据为两项临床3期研究的综合数

Apellis完成E轮融资 用于PNH新药研发 2017-08-15 21:20:52

新锐名称：Apellis Pharmaceuticals， Inc.公司坐标：总部位于Crestwood，美国肯塔基州官方网站：http：//www.apellis.com/融资情况：E轮6000万美元管理团队：联合创始人、总裁兼CEO：Cedric Francois博士；联合创始人兼首席运营官：Pascal Deschatelets博士；首席医学官：Robert Y. Kim博士近日，Apell

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）新型治疗药Soliris 2009-12-10 09:24:19

Alexion公布了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）治疗新药Soliris喜人的临床实验结果。参加这次实验的受试者人数为44人，此前他们均没有输血史。在使用Soliris治疗之前，这类患者出现血管内溶血的情况有所增加，其中87%的人在生活质量上深受影响，28%的人出现血栓症。 Soliris是一种新型末端补体抑制剂，对用药患者进行的回顾性检查结果证实它可以降低溶血几率。