我们在做临床干预试验的时候,出于道德的考虑一般不会“强制”让病人接受某个随机分配的治疗方案,而是采用“建议”的方法,允许病人拒绝,那么如果我们分析的时候,就按随机分配来分析,而不管是不是真的接受了治疗方案,就是本文的intention to treat 原则。为什么这样做是好的?为什么不能找到病人真实的选择来分析呢?
我们先给了例子:
假设现在有个手术是毫无作用的,然后希望用临床试验来验证真相,现在有两个随机分组A,B,其中A组的病人会在第6周接受手术治疗,在A组中,有15人在手术前就死了,还有15个人,在手术后死了;而在B组中,也有15人前6周死了,然后还有15人在6周后的时间死了。
如果我们用病人是否真实接受干预来分析,那么在A组中, 100个人只有85个人接受了手术治疗(因为有15个人提前死了,没法接受手术),于是在A组的死亡率为:15/85=0.18, 在B组中,他的死亡率是 30/100=0.3。奇迹发生了,A组的死亡率明显比B少!尽管这个手术是毫无作用的!
如果我们一切按照原本随机指定的分组来分析,而不管有没有真正接受治疗。则A组的死亡率是30/100,B组的死亡率是30/100,数据又变得正常了!
问题来了,明明在A组中有15人没有接受治疗,为什么不能排除掉他们?? 这其实是因为,不管接不接受治疗每个病人都有死亡的概率,如果我们在A组中剔除掉这些人,就会导致估计死亡的概率发生偏差,想象一下,虽然有点残忍,因为这个手术是没有用的,所以这15个人只是恰好早死了一点,他们完全有可能在接受治疗后才死,这个才是正常的死亡率。
参考文献
Understanding the intention-to-treat principle in randomized controlled trials