Eteplirsen 是一种合成的反义寡核苷酸 | MedChemExpress (MCE)

最新推荐文章于 2024-06-19 11:29:50 发布
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文章标签： MCE 抑制剂
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版权

Eteplirsen

中文名：依特立生

CAS：1173755-55-9

品牌：MedChemExpress (MCE)

存储条件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

生物活性：Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。 Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究[1]。

体外：Eteplirsen 通过特异性跳过缺陷基因变异中的外显子 51 来恢复 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的翻译阅读框，从而促进抗肌萎缩蛋白的产生[ 1]。

体外：Eteplirsen 通过特异性跳过缺陷基因变异中的外显子 51 来恢复 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的翻译阅读框，从而促进抗肌萎缩蛋白的产生[1]。

参考文献：

[1]. Kenji Rowel Q Lim, et al. Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Drug Des Devel Ther. 2017 Feb 28;11:533-545.

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