Nusinersen 是一种反义寡核苷酸药物 ｜ MedChemExpress (MCE)

最新推荐文章于 2024-06-19 11:29:50 发布
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Nusinersen是一种针对SMN2基因的反义寡核苷酸药物，通过改善SMN2基因的剪接，增加SMN蛋白表达。体外研究表明，它能提高SMN水平，用于治疗婴儿型脊髓性肌萎缩症。研究还探讨了与其他疗法的联合效果，如在小鼠模型中与Nusinersen一起进一步改善病情。
摘要由CSDN通过智能技术生成

Nusinersen

CAS：1258984-36-9

品牌：MedChemExpress (MCE)

存储条件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

生物活性： Nusinersen 是一种反义寡核苷酸药物，可修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的产生[1]。

体外：Nusinersen 是一种 SMN-ASO，它通过阻断 SMN2 中的内含子剪接沉默子来提高 SMN 水平，从而促进外显子 7 的包含和 FL-SMN2 转录物的产生[2]。

参考文献：

[1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.
[2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.

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