构建临床预测模型思路

临床预测模型（Clinical Prediction Models， CPMs），又称风险预测模型，是指利用数学公式估计特定个体当前患有某病或将来发生某结局的概率。其作为风险与获益评估的量化工具，可为医生、患者及卫生行政人员的决策提供更直观、理性的信息。
临床预测模型包括诊断模型和预后模型，两者的划分从应用场景的角度来区分，诊断模型关注的是基于研究对象的临床症状和特征，诊断当前患有某种疾病的概率，多见于横断面研究；预后模型关注的是在当下健康状况下，未来一段时间内发生某结局的概率，多见于队列研究，但从从统计建模的角度来说，二者并无本质差异。
临床预测模型中，常见结局为患病、发病等，一般为二分类变量；常见的预测因子包括社会人口学特征、疾病史、用药史、影像、生理生化等指标；研究效应指标均为结局出现的绝对风险，即发生的概率，而非相对危险度（RR）、比值比（OR）或者风险比（HR）等相对效应指标。
借助临床预测模型，临床研究者可以更精准的筛选合适的研究对象，医生和患者可更好的做出医疗决策。
一个完整的临床预测模型的构建与应用，主要分为以下6个步骤：
1）研究问题的确立与研究类型的选择：对于诊断类问题，适合采用横断面研究数据构建诊断模型；对于预后类问题，适合采用队列研究数据拟合预后模型。
2）设计与实施，数据管理与质控：若为全新研究，则应从研究方案、研究者操作手册、病例报告表、伦理批件等相关文件的准备开始，并进行数据管理与质控；若为基于其它研究数据开展的回顾性研究，也应对数据质量进行评估，并根据实际情况确定用于建模和验证的数据集。
3）临床预测模型的建立与评价：传统模型通常包括适合二分类变量的Logistic回归模型、适合生存数据的Cox回归模型，运用区分度，校准度等指标评估模型的性能。
4）临床预测模型的验证：验证内容包括模型内部效度和外部效度。内部效度体现模型的可重复性，外部效度体现模型的普遍性。
5）临床预测模型的应用与影响评估：与临床预测模型的验证不同，评估模型影响研究需要设计随机对照试验，且通常为整群随机对照试验来评估。
6）临床预测模型的更新：为应对疾病治疗措施及治疗背景等随时间变化，模型性能因此下降，临床预测模型也需不断进化、动态更新