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析因随机试验是指在单一研究中通过将参与者随机分配到多个因素来评估两种或更多干预措施。在2×2试验中，参与者被随机分配以接受A或B干预或其对照，形成四种治疗组合。析因设计用于解决不同的研究问题，可用于在不增加样本量的情况下评估多个干预措施、评估干预措施之间的相互作用或确定最佳干预组合。
在写作规范上，析因设计基本上遵从临床试验CONSORT2010声明，但是由于其试验设计类型有些特殊，因此一些特殊特殊的写作需要规范起来。
最近JAMA杂志发表了一篇论文，在CONSORT2010声明基础上，额外增加了13条关于析因设计临床试验报告规范的建议。如果你有兴趣，可以来看看。
本文翻译自《Reporting of Factorial Randomized Trials Extension of the CONSORT 2010 Statement》（doi:10.1001/jama.2023.19793）。
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一、摘要
重要性：透明地报告随机试验对于促进对结果的关键评估和解释至关重要。析因试验，其中2个或更多干预措施在同一组参与者中评估，有其独特的方法论考虑。然而，析因试验的报告并不理想。
目标：开发基于共识的Consolidated Standards of Reporting Trials（CONSORT）2010声明的析因试验扩展。
设计：使用增强卫生研究质量和透明度（EQUATOR）方法论框架，CONSORT析因试验扩展是通过（1）使用MEDLINE搜索（从创始到2019年5月）识别的方法学文章的范围审查生成析因试验的报告建议列表，并补充作者个人收藏中的相关文章；（2）在2022年1月至6月间进行的3轮Delphi调查，以识别额外项目并评估每个项目的重要性，共有来自14个国家的104名专家参与；以及（3）由15名专家参加的混合共识会议，以最终确定清单项目的选择和措辞。
发现：这项CONSORT析因试验扩展修改了CONSORT 2010清单中的16个项目中的37个项目，并增加了1个新项目。提供了每个项目重要性的理由。主要建议包括（1）应报告使用析因设计的原因，包括是否假设有交互作用，（2）应明确识别形成主要比较的治疗组，以及（3）对于每个主要比较，应报告估计的交互作用效果及其精确度。
结论和相关性：这项对CONSORT 2010声明的扩展为报告析因随机试验提供了指导，应促进对其报告的更好理解和透明度。
二、方法
这项CONSORT扩展的开发与针对析因试验的干预试验标准方案项目（SPIRIT）扩展同步进行。首先，我们通过从创立到2019年5月的MEDLINE搜索进行了范围审查，以创建适用于析因试验的初始报告建议列表。其次，我们在2022年1月至6月进行了三轮德尔菲调查（104名专家小组成员来自14个国家），以确定额外的项目并评估每个项目的重要性。第三，于2022年9月6日至7日举行了专家共识会议（15名专家小组成员），以确立最终清单。会议后，通过反复讨论最终确定了项目措辞。
三、结果
这篇文章介绍了析因随机试验的CONSORT清单扩展，包括16个修改项目和1个新项目。清单提供了析因随机试验摘要的报告项目。范围审查识别了31个与析因试验报告相关的建议，在德尔菲调查中进行了评估。共识会议评估了32个建议，最终确定了清单内容。由于描述析因试验的术语多样，本声明中的项目被重新撰写以替代原始的CONSORT项目。文章包含了CONSORT析因扩展的修改项目简要解释，并将在单独的“解释与阐述”文章中提供每个项目的解释细节和优秀报告示例。
CONSORT清单析因随机试验扩展
条目1a. CONSORT 2010：在标题中标识为随机试验
析因试验扩展：在标题中标识为析因随机试验
通知读者析因设计，使他们注意到设计对分析和解释可能的影响。
条目2a. CONSORT 2010：科学背景和理由说明
析因试验扩展：使用析因设计的理由，包括是否假设有交互作用
不同的研究假设需要不同的方法论。通过阐明使用析因设计的理由，以及是否假设有交互作用，读者被引导关注主要目标，并被提醒注意所需的假设和方法学特征。
条目2b. CONSORT 2010：具体目标或假设
析因试验扩展：声明哪些治疗组形成主要比较
在析因试验中，可以以不同方式比较干预措施。在A和B两个因素的2×2析因试验中，可以通过比较（1）随机接受A而非A的参与者；（2）仅接受A而非A和B的参与者；或（3）接受A加B与仅接受B的参与者，来估计干预A与其对照的治疗效果。这些替代比较可以针对不同的估计量，并由不同的假设支持。估计量描述了试验中要估计的目标治疗效果。
条目3a. CONSORT 2010：试验设计描述（例如平行、因子）包括随机化比例
析因试验扩展：析因试验类型的描述（如完全或部分、因素数量及每个因素的水平）
大多数析因试验使用“完全”因子设计，即所有参与者都有资格被随机分配到所有因素和因素水平的组合。其他设计包括“完全”因子设计（省略某些因素组合）和“部分”因子设计（某些参与者只有资格被随机分配到特定因素），这些需要不同的方法论。
条目4a. CONSORT 2010：参与者的资格标准
析因试验扩展：每个因素的资格标准，如有差异，需说明
跨因素的资格标准差异可能对设计和分析产生影响，并且如果处理不当，可能增加偏倚风险。例如，不符合特定因素随机化资格的参与者不应包括在该因素的比较中，因为他们的包含意味着分析不再基于随机比较，可能导致混杂偏倚。
条目7a. CONSORT 2010：如何确定样本量
析因试验扩展：如何为每个主要比较确定样本量，包括在计算中是否假设了交互作用
析因设计的样本量计算比标准平行组设计更复杂。在某些析因试验中，计划的主要比较可能需要不同的样本量，如果预期产生不同的效果大小或每个因素的主要结果选择不同。如果假设有交互作用，可能需要增加样本量。
条目7b. CONSORT 2010：适用时，对任何中期分析和停止试验的解释
析因试验扩展：适用时，对任何中期分析和停止试验的解释，注意主要比较间的任何差异及其原因
每个因素的中期分析计划和随后的停止试验可能不同。如果一个因素在另一个之前停止，可能对随机化、比较对象的选择或分析产生影响。
条目8b. CONSORT 2010：随机化类型；任何限制的细节（如分层和区组大小）
析因试验扩展：如适用，参与者是否在不同时间点被随机分配到因素
参与者可能在不同时间点被随机分配到因素（例如，对于因素A在疾病诊断时，然后在治疗A完成后对因素B）。每个因素随机化的时间点可能告知关键设计特征，如基线期、随访期和治疗相互作用的可能性。
条目12a. CONSORT 2010：用于比较主要和次要结局的统计方法
析因试验扩展：用于主要和次要结局的主要比较的统计方法，包括：
每个主要比较的目标治疗效果是否与其他因素存在或不存在的效果有关
仅靠统计方法并不总是足以让读者理解正在估计的确切治疗效果（估计量）。在析因试验中，用于比较的治疗组并不总是与估计治疗效果感兴趣的组相同。例如，许多析因试验使用因子分析比较“所有A”与“所有非A”，原因是效率，尽管真正的兴趣在于A单独与对照的效果（A在B不存在时的效果），或者，如果治疗B被证明有效，则A加B与B单独的效果（A在B存在时的效果）。清晰描述目标治疗效果，包括它是否与其他因素存在或不存在的效果有关，可以让读者理解正在解决的确切问题。
分析方法，如因子或多臂分析
根据兴趣的估计量，可以使用不同的统计方法来分析析因试验。在因子（或“边际”）分析中，所有被随机分配到因素A的参与者（仅A和A加B）与所有未被随机分配到A的参与者（仅B和双重对照）进行比较。另一方面，可能考虑使用多臂设计，进行多臂分析。这两种方法提供不同的好处，需要不同的假设。
如何选择方法，例如预先规定或基于估计的交互作用
说明最终分析方法是基于先前知识或假设无交互作用预先规定的，还是基于估计交互作用的大小选择的，有助于提醒读者与分析方法相关的偏差风险。
用于评估统计交互作用的方法
建议评估统计交互作用的存在，因为分析依赖于治疗不相互作用的假设，或因为交互作用本身是直接感兴趣的。交互作用的存在可能取决于分析的尺度（例如，风险差异尺度上可能存在交互作用，但风险比率尺度上可能不存在），因此应仔细考虑尺度的选择。报告如何评估交互作用以及在什么尺度上，使读者能够理解方法的适当性。
如果使用析因方法，是否为彼此调整因素
析因分析可以通过在统计模型中包含一个术语来调整参与者是否被随机分配到其他因素。这可以增加统计效能，并且在某些情况下，如果不调整其他因素，可能会为某些估计量引入偏差。
如何处理因素非同时招募
如果不同处理因素非同时招募，即某些参与者未被随机分配某些因素（例如，如果试验使用部分析因设计，或对一个因素的招募暂停或终止），如果在分析中未正确处理，可能引入偏差（见条目4a）。
条目13a。CONSORT 2010：对于每个组，随机分配、接受预期治疗和分析主要结果的参与者数量
析因试验扩展：对于每个主要比较，随机分配、接受预期治疗和分析主要结果的参与者数量
对于析因试验，尤其是超出2×2设计的试验，读者可能难以识别相关的参与者流程，因为这些信息可能在主要比较中有所不同。为每个主要比较呈现这些信息可以增加清晰度和理解。
条目14a. CONSORT 2010：定义招募和随访期的日期
析因试验扩展：定义每个因素的招募和随访期的日期，注明任何差异及其原因
如果各因素的招募期不同，一旦某个因素停止招募后入组的参与者，将只有资格被随机分配到正在进行的因素，这与部分析因设计中的类似统计问题相似（见CONSORT条目4a）。
条目17a. CONSORT 2010：对于每个主要和次要结果，每组的结果及其估计效应大小及其精度（如95% CI）
析因试验扩展：对于每个主要和次要结果，每个主要比较的结果，估计效应大小及其精度（如95% CI）
对于每个主要结果，估计的交互作用效应及其精度；
如果完成，次要结果的估计交互作用效应及其精度；
对于基于无交互作用假设的析因试验（2合1试验）或交互作用是主要兴趣点的试验，交互作用的评估对于解释至关重要。应该呈现估计的交互作用效应的大小及其精度度量，例如95% CI。对于交互作用评估不被视为必要的试验，应该对此决定进行理由说明。
条目18b. CONSORT 2010：新条目（附加数据汇总）
析因试验的新条目：按治疗组展示的参与者流动、损失和排除情况以及结果数据（包括主要和次要结果、危害和依从性）
当治疗相互作用时，结果和其他随机化后数据，如依从性、危害和参与者流动可能会受到影响。 按治疗组展示这些数据（例如，在2×2试验中的单独A组、单独B组、A加B组和双重对照组），除了按主要比较展示，还可以让读者评估这些数据可能因析因设计的交互作用而不当地受到影响的程度。
四、讨论
这项对CONSORT 2010声明的扩展为析因试验的报告提供了指导。扩展清单代表了报告析因试验的最基本要求；对于某些试验，还有其他重要的项目需要报告。例如，如果主要或次要结果因因素不同，则应报告。同样，如果认为多重测试是一个问题，作者应报告如何处理这一问题。这个扩展是与析因试验的SPIRIT扩展一起开发的。这些指南共同为从试验方案到结果发布的连贯报告提供了框架。这个和其他CONSORT声明的最新版本可以在网上找到（https://www.equator-network.org/）。
后记
《析因随机试验报告：CONSORT 2010声明的扩展》一文对于从事析因随机试验的研究人员而言是一项重要资源。它专门针对析因试验扩展了CONSORT 2010指南，为这些复杂研究的报告提供了详细指导。这一扩展确保了报告的清晰性、透明性和一致性，这对于准确解释和复制研究结果至关重要。它涵盖了析因设计的独特方面，如交互作用和多臂比较，提高了该领域研究报告的整体质量。
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