第一章 第二节 Ⅰ期临床试验在药物开发中的作用与地位

一、创新药

创新药是指完全新的活性药物成分（active pharmaceutical ingredient，API），也包括生物工程技术开发的创新生物制剂、按现代模式开发的中药。
创新药按照创新程度可分为：

1.First-to-patent

第一个发现新的药物靶点或作用机制的药物，属于突破性创新药。

2.First-in-class

同类型中第一个研发的药物，属于突破性创新药。

3.Me-too

具有自己的专利，其药效与同类的突破性药物相当的药物。

4.Me-better

具有自己的专利，其药效或其他一方面可能要优于同类药物。

5.Best-in-class

具有自己的专利，其药效或其他某一方面可能在同类药物中是最优的。

对于创新药来说，Ⅰ期临床试验的任务应包括（根据药物不同可选择其中几项或全部）：
1.量化一系列安全和潜在有效剂量，可以包括最大耐受剂量。
2.描述药物的药动学特征及剂量-暴露关系。
3.有助于剂量的选择。
4.如有可能，描述不同剂量的药动学、初步的人体药动学/药代学研究。
5.食物对药物药动学的影响。
6.药物体内物料平衡情况。
7.剂型选择或制剂工艺的合理性。
8.获得足够的数据，以便具备足够的证据设计大型Ⅱ期临床试验。

二、改良型新药

改良型新药介于创新药和仿制药之间，主要的创新体现在给药途径、剂型、制剂工艺、新复方等。
改良型新药的Ⅰ期临床试验的研究内容和设计与改良的目标密切相关，诸多的改良型新药都会涉及人体PK改变，但改变的方向因药物或设计目标而异。

三、仿制药

仿制药与原研药在API、剂型、规格、质量、临床应用等方面是一致的，临床可等同使用。
以PK参数为终点的生物等效性（bioequivalence，BE）试验是评价仿制药的首选试验类型，该试验也被纳入Ⅰ期临床试验范畴，并且该研究往往是证明仿制药研发成功的临床确证性证据，其重要性不言而喻。