BMJ刊 step-by-step 临床预测模型示例_developing clinical prediction models: a step-by-s-CSDN博客

本文链接：https://blog.csdn.net/xx_nm98/article/details/144093436

Background

多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其临床过程高度变异。复发-缓解型多发性硬化（Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis，RRMS）是最常见的类型，特点为神经功能恶化的发作（复发），继而进入部分或完全恢复（缓解）的阶段。这些波动给疾病管理带来了极大挑战。预测工具能够为治疗决策提供指导。指南示例讲解了RRMS预测模型的开发过程，并简要介绍了各个步骤。详细分析和结果另行提供。

Step-by-Step Model Development

step-by-step 预测模型开发流程

步骤 1：明确目标、组建团队、文献回顾与研究方案制定

目标：预测RRMS患者在两年内复发的可能性，以支持治疗决策。
如果复发风险高，患者可考虑强化治疗，如使用更积极的疾病修正药物（尽管可能增加不良事件风险），或干细胞移植。
团队构建：一个多学科团队成立，成员包括：
临床医生
患者
流行病学家
统计学家
文献回顾：识别RRMS复发的潜在预测因素并指出现有模型的局限性：
缺乏内部验证
未妥善处理缺失数据
未评估临床效用

这些缺陷限制了现有模型在临床应用中的可靠性和适用性。

步骤 2：选择新模型还是更新现有模型

文献回顾后，研究者决定开发新模型而非更新已有模型。

步骤 3：定义结局指标

定义在两年内至少复发一次作为RRMS患者的结果指标。

步骤 4：识别候选预测变量与方法

根据文献回顾和专家意见，选择以下预测因子：

年龄
扩展残疾状态量表（EDSS）评分
既往的多发性硬化治疗
距离上次复发的时间（月数）
性别
疾病持续时间
既往复发次数
钆增强病灶数量

这些因子旨在确保包含相关性高且临床易于测量的预测变量。

步骤 5：数据来源与样本量

数据来自瑞士多发性硬化队列研究，该研究为前瞻性队列，密切监测RRMS患者。
935名患者
1752次观测
302次复发事件
数据包括：

步骤 6：样本量计算与过拟合问题

样本量计算表明至少需要2082名患者的数据。然而，现有样本量不足，这可能导致过拟合问题。

步骤 7：缺失数据处理

采用多重插补处理缺失协变量数据。研究者预计模型在实际使用中不会遇到数据缺失问题。

步骤 8：拟合预测模型

采用了贝叶斯逻辑混合效应预测模型，该模型能够考虑患者的多次观测。通过拉普拉斯先验分布对回归系数进行惩罚，以解决过拟合问题。

步骤 9 和 10：评估模型性能与选择最终模型

校准：使用校准图检查模型性能。
区分能力：通过**ROC曲线下的面积（AUC）**评估。
自助验证：为每个插补数据集创建500个自助样本，以校正乐观偏差。
校正后的校准斜率：0.91
校正后的AUC：0.65
该结果表明模型的区分能力低到中等，但与现有RRMS模型相比具有优势。

模型性能评估

步骤 11：决策曲线分析

进行了决策曲线分析以评估模型的临床效用。
分析表明，在15%-30%的阈值之间，基于模型的治疗决策比单纯策略（如不治疗或全体治疗）更优。
只有当避免复发的价值被评估为高于强化治疗风险和不便的3.3-6.6倍时，该模型才能提供明确的指导意义。

步骤 12：评估个体预测变量的预测能力（可选）

在纳入的预测因子中，以下因素与未来两年内复发的更高概率相关：
年轻
较高的EDSS评分
距离上次复发时间较短
然而，这些预测因子均为不可控变量。

步骤 13：模型的实施与代码共享

模型已在R-shiny的一个免费网页应用中实现。
患者、医生和决策者可以使用该工具估算未来两年内复发的概率。
访问链接：https://cinema.ispm.unibe.ch/shinies/rrms/

R-shiny 应用展示

为确保可重复性，所有代码已公开：
GitHub链接：https://github.com/htx-r/Reproduce-results-from-papers/tree/master/PrognosticModelRRMS

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