新药III期临床试验设计路径

前言

Who：通过III期临床试验证明新药对目标适应症患者是安全有效的，其受益/风险比是可以接受的，为药物申报注册提供充分的依据，同时还为药品说明书和医生处方提供充分的数据。

Why：III期临床试验可以通过足够多的受试样本量，进一步确证II期临床关于新药的疗效、长期安全性和受益/风险比，为新药最终获批上市提供确切的证据。

What：新药的受益/风险比如何？ III期临床试验一般是具有足够受试者样本量的随机盲法对照试验。III期临床试验也可以进行量-效关系的研究，同时也可以根据药物特点、目标患者的具体情况，进行药物相互作用等的研究。III期临床试验结束时需提供有统计学意义的结论，包括：新药目标适应症、所纳入的疾病人群、主要疗效指标、给药途径、用法用量及疗程、足够支持注册申请的安全性信息，并针对有效性安全性数据进行全面的风险/效益的评估等。
另外，根据不同适应症或联合用药，申办者会将III期临床进一步细分为IIIa和IIIb期，申报者完成IIIa临床试验后即可申请上市批准，这样一般可以加快上市进度，提高市场收益；而通过IIIb临床试验可以进一步扩展新药适应症，加大市场收入。

How
试验原理：一般通过新药与现有标准治疗的比较，III期临床试验分为优效性试验和非劣效性试验。试验过程常采用随机盲法、阳性对照试验；无市售阳性药物时，可选用安慰剂进行对照。
受试者：目标适应症患者。
样本量：一般为数百至数千人。

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试验设计

Ⅲ期临床试验一般采用随机、平行对照试验设计，确证新药在特定目标人群中的有效性和安全性。在具体临床试验设计方案中，试验设计类型的选择至关重要，因为这决定了样本量的估计、研究过程及其质量控制。因此，研究者应根据试验目的和试验条件的不同，选择不同试验设计方案。

参考文献：
1、New approaches to clinical trials: Adaptive designs
2、美国抗肿瘤药物III期临床设计和评价介绍
3、Target Product Profile — A Strategic Development Process Tool
4、美国FDA “目标产品特性(TPP)指导原则(草案)”介绍
5、ICH E8
6、中药新药临床研究一般原则
7、药物临床试验方法学
8、临床试验的设计与分析
9、临床试验-方法学探究
10、药物临床试验的一般考虑指导原则

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