RNAi药物最新研究进展（2022年3月）

【1】乙肝功能性治愈！反义寡核苷酸(ASO)ALG-020572进入1期临床研究：已对首例患者进行了治疗!

2022年01月31日报道，Aligos Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发新型疗法，解决病毒和肝病中未满足的医疗需求。近日，该公司宣布，评估反义寡核苷酸（ASO）ALG-020572的临床研究ALG-020572-401（NCT05001022）的多次递增剂量（MAD）部分已对首例慢性乙型肝炎（CHB）患者进行了给药治疗。

【2】罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!

2022年01月21日报道，Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在法语国家外周神经学会（SFNP）年会上公布了vutrisiran 3期HELIOS-A研究的18个月积极结果。vutrisiran是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。之前，该研究在9个月时间点达到了主要终点和全部次要终点。

【3】高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据：6月皮下注射一次，强效安全降低血压!

2021年11月16日报道，Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的阳性结果。zilebesiran是一种靶向血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNAi药物，目前正被开发用于治疗高血压。

【4】罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

2021年10月28日报道，Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司公布了vutrisiran 3期HELIOS-A研究的18个月积极结果。vutrisiran是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。之前，该研究在9个月时间点达到了主要终点和全部次要终点。

【5】Acta Pharmaceutica Sinica B：肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

2021年08月31日报道，本综述将重点介绍在ALI/ARDS的siRNA疗法投入临床之前，为开发稳定的、可吸入的、供人类使用的siRNA制剂而可以使用的各种给药系统以及需要克服的不同障碍。

在这篇综述中，作者将首先介绍ALI/ARDS的病理生理机制，作为确定siRNA可能靶点的第一步。然后强调了siRNA治疗作为对抗ALI/ARDS的一种新方法的潜力。然后，作者强调了肺途径治疗ALI/ARDS的特权，并讨论了siRNA或siRNA载体到达其靶点所必须克服的不同的细胞内和细胞外障碍。最后，介绍了可应用于ALI/ARD肺部siRNA递送的不同载体。

原文：Makhloufi Zoulikha et al. Pulmonary delivery of siRNA against acute lung injury/acute respiratory distress syndrome. Acta Pharm Sin B. 2021 Aug 12.

【6】首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著降低血浆草酸水平!

2021年07月30日报道，Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日，该公司公布了Oxlumo治疗所有年龄（成人和儿科患者）、伴肾功能进行性下降的晚期原发性高草尿酸症1型（PH1）患者全球3期开放标签研究ILLUMINATE-C（NCT04152200）的阳性顶线结果。

更多研究进展》

社区首页快站 社区https://wizard.kuaizhan.com/clubpc/forums/YgxdC1GhqcWmIpIE#!/topics/tags/all/pages/0