生命科学发展简史
生命科学是以生命为研究对象的科学和技术的总称，是研究生命活动及其规律的科学。纵观生命科学发展简史主要划分为三个重要阶段：描述法和比较法生物学阶段（20世纪以前主要是对自然的观察和描述，关于博物学和形态分类的研究）；实验法生物学阶段（20世纪初遗传学规律奠基人孟德尔的发现再次被验证）；分子生物学阶段（1953年DNA分子双螺旋结构模型的建立）。
在生物学史上，一般把1953年沃森、克里克建成的DNA分子双螺旋结构模型看作是分子生物学的开端。科学发展的实践也证明，他们这一创造性的发现大大地促进了生物科学在分子水平上的研究，使生物学的面貌焕然一新。发现双螺旋结构，使当代医学受益良多：分子生物学使科学家能更深入地研究基因等遗传因素在疾病发作中的作用，为设计药物提供了新的手段，同时也催生了基因诊断以及基于DNA技术的治疗新方法。用基因工程技术开发出的干扰素、胰岛素和抗体等，成为近年来增速最快的新型治疗手段。
1990年10月被誉为生命科学“阿波罗登月计划”的国际人类基因组计划启动。双螺旋发现50周年纪念日前夕，多国合作的人类基因组序列图宣告提前绘成，人体DNA中30亿个碱基的排列顺序，已经成为各国科学家免费取用的数据。
生命科学新纪元之基因治疗
随着人类对基因和基因组的深入研究，基因治疗被认为是未来医疗的重要发展方向之一。基因治疗的主要方式有基因替换、基因修饰和基因靶向治疗等。基因替换是将正常的基因导入到缺陷的细胞中，以替换有缺陷的基因，从而修复缺陷。这种方法对于许多单基因遗传性疾病是有效的，如囊性纤维化等；基因修饰则是通过转录、转译和翻译等过程调控特定基因的表达，以降低或增强其功能。这种方法的例子包括通过基因沉默治疗癌症和肝炎等疾病；基因靶向治疗是通过靶向干扰RNA或miRNA等分子，在细胞内抑制或靶向调节特定基因的表达，这种方法适用于多种疾病治疗。
1989年，美国国立卫生研究院进行了第一次成功的人类细胞核基因转移实验。1990年，成功为著名病人Ashanti De Silva进行了第一次基因修饰后，许多相关临床试验随之开展。2003年中国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine，2017年中国开展首个使用CRISPR/Cas9技术治疗HIV的基因治疗临床试验，同年美国FDA批准用于治疗罕见的遗传性视网膜疾病的基因治疗。
目前，基因治疗技术主要在临床试验中进行，其临床疗效、安全性和实用性尚未得到足够的评估和认可，且还需要建立全面的监管机制和伦理准则，以确保该技术的合法性和公正性。
相关政策规范：
（1）2021年3月
FDA（美国食品药品监督管理局）在发布Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products 的草案指南中，提到了需要保证 Chain of Identity (COl)。
附：Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products，FDA，Mar. 2021.
（2）2022年5月
为规范和指导体外基因修饰系统、免疫细胞治疗产品和体内基因治疗产品的药学研发、生产和注册，国家药监局药品审评中心发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》、《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》、《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。
（3）2022年10月
国家药监局核查中心发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，该指南以指导药品上市许可持有人规范开展细胞治疗产品的生产和质量管理，保证产品质量。
（4）2023年6月21日
中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，从而给人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品开展临床试验提供技术指导和建议。
CGT细分市场发展助推落地临床
根据ASGCT的统计，截止2022Q3，全球在研CGT管线达到2031个，呈逐季度上升趋势。目前CGT治疗大部分处于早期，70% 以上的CGT管线在临床前阶段，进入临床后期或申报阶段项目较少。中国CGT市场规模在政策利好及研发投入增长的背景下也在快速扩增，2016-2021年，中国CGT市场规模从0.02亿美元增长到0.4亿美元，复合年增长率为112%。企业数量方面，截至2023年2月17日，我国共有细胞与基因治疗相关企业12529家。2022年，我国细胞与基因治疗相关企业注册数量达4660家。
CGT 的主要开发方向包括基因治疗、免疫细胞治疗和干细胞治疗三类。截至2022年8月，全国已有累计131项免疫细胞疗法申请获得CDE受理，其中CAR－T疗法84项，其他类型免疫细胞疗法共33项。其中，共有75项免疫细胞治疗产品申请获得临床批件／临床默示许可，包括CAR－T疗法等。国内共有27项基因疗法申请获得CDE受理，其中已有9项申请获得临床批件／临床默示许可。从我国临床阶段基因疗法进展来看，大部分仍处于临床默示许可和Ⅰ期。
百奥利盟®系统赋能细胞与基因治疗领域数字化发展
百奥利盟自2012年创立至今，一直致力于为全球精准医疗和创新生物药提供全程数字化解决方案。2017年Bio-CELL V1.0系统发布（开启干细胞生产车间信息化产品研发），标志着百奥利盟®系统开始赋能细胞与基因治疗领域，2018年百奥利盟与免疫细胞生产领先企业永泰生物科技达成合作。
2019年开始布局创新生物药研发及生产系统，2021年继续开拓创新药领域，聚焦“创新生物药研发及生产全流程数字化解决方案”。2022年百奥利盟签约上海某新型实体瘤细胞疗法领域企业，构建全流程合规的细胞生产管理信息平台，紧接着签约一家上海细胞治疗研发与应用企业，成功案例覆盖CAR-T、TILs及CAR-NK等多种细胞治疗。
随后2022年9月五加和基因与百奥利盟成功签约，基因治疗药物生产信息化建设管理项目的正式启动成为百奥利盟助力基因药物生产数字化转型与科技变革最佳实践落地的一个新的里程碑。
Bio-COI细胞与基因治疗一体化追溯系统平台
01/ Bio-AP统一平台+微服务配置+平滑过渡
Bio-COI细胞与基因治疗一体化追溯平台覆盖了单采管理、样品运输、中心化生产、成品运输、复融回输全流程双向COI（身份链）、COC（监管链），贯穿IND申报（或IIT路径）、临床试验I、II、III期、BLA申请、NMPA行政审核、商业化生产销售整个细胞治疗信息化的管理，既能将基因治疗药物生产的全程数字化前置临床阶段，又能应对该阶段可变性强、灵活度高的要求，适用于多管线的药品研发过程，为向商业化生产数字化平滑过渡奠定坚实底座基础。
百奥利盟Bio-AP统一平台不仅仅只是软件输出，更是行业最佳落地实践。其具有成熟的产品/SOA组件架构模块化设计支持小应用切入和全面扩展的灵活性优势，适用于企业实际的不同发展阶段与具体部门功能切实需求，百奥利盟会进行系统模块化组装给予客户当下经济实用、性价比高的信息化解决方案，不仅降本增效赋能企业数字化转型，而且在企业信息化预算投入上实现最大化转换价值。
02/ CSV计算机系统验证与电子签字 中美双报合规化
在全球及中国生物医药市场均保持高速增长的大背景下，在技术创新不断涌现、供应链优势不断凸显的支撑下，国内生物医药企业开始在海外布局，拓展国际市场。为了实现与国际接轨，越来越多的本土药企按照 FDA 的标准研发和申报新药；同时境外的新药也加速在中国落地，这也推动了中美双报的发展。
百奥利盟团队具备计算机化系统验证经验与国际化能力，熟悉FDA CFR21 Part11电子数据和电子签名、ALCOA+CCEA原则、欧盟GMP及附录11、cGMP法规及ISPE GAMP5 2等指南，百奥利盟®系统符合全球性法规要求，为新药研发的申报资料提供快捷、真实、准确、合规的数据支持，助力药企申报规避合规化风险从而提升成功机率，数字化赋能企业核心竞争力抢占市场先机。
附：1. URS（用户需求规范）2. 供应商的评估 3. VMP（验证主计划）4. 风险评估 5. QPP（质量项目计划）6. FS（功能说明）7. DS（设计说明）8. 系统工程设计* 9. 设计审核 10. 系统工程制造和工程测试* 11. FAT（工厂验收测试）12. SAT（现场验收测试）13. IQ（安装确认）14. OQ（运行确认）15. PQ（性能确认）16. RTM（需求追溯矩阵）17. 验证总结报告
03/ Bio-COI（客户端+生产端）全流程闭环追溯身份链
Bio-COI（客户端+生产端）追溯系统功能包括：院端申请单录入，样本发运、回输申请发起、回输计划确认、成品接收确认、细胞复苏、细胞输注确认、跟踪随访，以及产品生产进程（自移交生产进行细胞制备，通过质检后放行审核，到成品放行）、用户管理等功能，通过系统高效智能化地集成了客户端患者、医护人员及CRC（临床协调员）等，生产端药厂生产管理员，实验员（制药工作者）、质量管理员QA、过程检验QC、仓储管理员（进出入样本库）等各执行部门以及往返院端到生产端的物流运输员。
自始至终支持唯一条形码（身份链）对“生产、运输、使用”全过程的数据实时收集和细胞产品全生命周期数据追溯管理，避免人为错误或混淆导致不可逆转的质量事故乃至危及患者的生命安全，确保每一个环节的准确性、真实性、可追溯性从而实现真正意义上的个性化治疗与安全合规。
Bio-COI客户端，百奥利盟充分感知用户诉求打造了更多新的系统应用场景，通过电脑、平板、PDA、小程序不同终端方式登陆系统，给不同用户提供全方位服务，促进全流程服务效率的质变提升。诸如：临床协调员CRC通过平板或PDA，快速登陆系统录入患者信息主数据（拍照功能可上传留存纸质申请表实现二次核认信息）；医护人员通过系统共享患者订单信息或回输申请，自动链接打印机打印条形码标签并确认安排后续的治疗；患者通过小程序登陆系统也可进行下单、成品接收、回输申请、输注确认，以及全程运输进度查询、报告生成在线阅览和下载。
Bio-COI在生产端充分考虑了细胞与基因治疗生产过程的特性，集成了适合生产管理（指令下达->生产计划->细胞生产->成品入库）、质量管理（质检报告->成品放行）、库存管理（样本库->成品出库）、设备/原辅料管理等模块。完美地将生产、实验、质控等数据统一集成在一个平台上，保证系统合规和数据与记录的完整性、一致性。
04/ 全球流行UI设计 符合操作习惯的人性化理念与细节
百奥利盟团队结合美学、行为学以及生命科学领域实际的日常工作流程与标准，对标【系统使用者】将”人、机、环境“作为一个系统进行整体设计考虑，Bio-COI系统完全符合用户习惯的人性化理念，从界面的布局、图形界面、可视化形式，甚至字体/模块配色等细节入手，将繁杂庞大的数据信息、跨部门跨层级的复杂交互工作流程转化成简洁、清晰、易懂易操作的界面呈现，使【系统使用者】快速高效的利用系统完成日常工作与管理，在视觉感官上也可以“赏心悦目”。
参考资料：
1. vol. 32. sum no. 187no. 3, 2010第三十二卷总187期自然辩证法通讯2010第3期journal of dialectics of nature简论生命科学发展的三个阶段孙锡芳，廉永善
2. 基因治疗的概念、组成、应用及国际新进展，2023，上海市科学技术委员会（上海市外国专家局）
3. 细胞基因治疗CDMO行业深度研究：帆竞发，研发生产外包踏浪前行，报告出品方/作者：中信证券，韩世通、王凯旋、陈竹
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