全新的CRISPR技术——CRISPR-TO

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斯坦福大学的研究团队日前开发出一种全新的CRISPR技术——CRISPR-TO，能够将RNA精确输送至神经元中的特定受损区域，进而启动修复与再生机制。这项突破性的研究被称为“空间RNA医学（spatial RNA medicine）”的起点，有望为如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓损伤及多种神经退行性疾病带来更安全、有效的治疗新方向。

CRISPR-TO：精准的“分子邮差”

与传统通过CRISPR-Cas9编辑DNA不同，研究人员使用的是CRISPR-Cas13系统，其不修改DNA，而是靶向RNA分子。研究团队将Cas13改造成类似邮差的角色，并为其配备“分子邮编”（molecular zip codes），使其能够根据细胞内特定地址信息，将RNA运输至精确的亚细胞位置。

“Cas13原本像剪刀，我们则将其重新设计为递送员，”斯坦福大学生物工程副教授、研究资深作者Stanley Qi指出。“我们现在可以指示它将RNA从一个位置带到另一个特定位置。”

实验成果：受损神经元生长显著提升

研究人员将该技术应用于小鼠脑部神经元体外培养实验中，发现CRISPR-TO能将RNA精准地运输至神经突末端——即神经元用于形成突触并与其他神经元连接的区域。在24小时内，一些RNA分子使神经突的增长提升了多达50%。

该成果揭示了RNA在细胞中空间定位的重要性，尤其在处理长达一米以上的神经元时，RNA运输的准确性决定了修复能否成功。

更安全、更高效的RNA疗法

研究者强调，CRISPR-TO技术无需对细胞基因组进行编辑，而是利用细胞内原有的RNA分子，改变其分布位置，避免了传统基因编辑带来的不可逆风险。

该团队正在扩展这项技术，以在小鼠大脑及人类神经元中测试更多RNA分子的治疗潜力。研究负责人表示，未来还可结合外源RNA药物，通过CRISPR-TO实现精准定位与递送控制，显著提高疗效并减少副作用。

“仅仅让一个RNA分子进入细胞并不够，我们需要它在正确的时间到达正确的位置，”Qi指出。“凭借我们这项可编程的精准技术，理论上可将任意RNA靶向至任意细胞中的特定部位。”

开启“空间RNA医学”新时代

这项由美国国家卫生研究院（NIH）和国家科学基金会等多家机构资助的研究，为“空间RNA医学”建立了基础。未来，研究人员希望这一技术能够应用于治疗脊髓损伤、神经退行性疾病，甚至用于再生医学与精准神经修复。

相关研究已于2025年5月21日发表于《Nature》期刊，由斯坦福大学Chloe Dionisio提供新闻发布。研究显示，在细胞层面对RNA的空间控制能力，将为神经系统疾病的治疗开辟全新方向，极有可能成为未来RNA疗法的核心机制之一。