统计教程｜PASS实现单组设计均数的样本量估计

单组设计均数的样本含量估计

在新药或新医疗器械注册临床试验中，往往推荐使用RCT设计，为药物/器械注册上市提供关键证据。但是在某些情况下（通常是外科医疗器械方面）RCT设计会存在一定问题，如对照组干预难以获取，或者是从可行性的角度，某些受试者不愿意接受对照组处理，甚至因为某些器械已经在临床上广泛使用了，而新的器械仅仅是市场的补充，从结构和理化性质上并没有大变化，这时从伦理的角度也不应纳入更多的研究对象来开展“试验”。上述的诸多情况都导致非随机对照设计甚至单臂设计在临床器械试验中应用越来越多。

对来自同一总体的一个随机样本，在一个特定条件下观测其定量指标的数值。欲对定量指标的均值作假设检验，必须要知道公认的标准值或总体平均值，此类设计叫做单组设计。在试验过程中仅设立试验组而不设立对照组，通过连续纳入符合要求的病例系列并进行相关干预来评估干预效果，将获得的干预效果和目标值（从大量历史数据库，如文献资料或历史记录的数据中得到一系列可被广泛认可的性能标准，这些标准可以作为说明药物/器械的安全性或有效性的替代指标或临床终点）之间进行比较，来评价试验干预是否达到了预设的目标。

其样本含量的计算公式主要有两种情况：

单侧：

 双侧：