详情请点击下方:
发文后退款!2024年"重复测量资料分析"直播课来了!轨迹模型方法!
小样本RCT研究发JAMA子刊,也没有什么稀奇事情,但今天这篇文章有点意思,设置了多个结局指标,几乎全是阴性结果!
今天分享的这篇重复测量的文章比较有意思,仅用38人小样本发了JAMA子刊!想要完成一项临床试验研究本身就需要耗费大量的时间成本,其数据和结果也非常容易受到干扰!
2024年8月5日,顶级期刊《JAMA》子刊JAMA Neurology(医学一区top,IF=20.4)发表了一篇题为:“ Combined Physiotherapy and Cognitive Behavioral Therapy for Functional Movement Disorders:A Randomized Clinical Trial”的双臂、平行、单盲、单中心的随机临床试验文章,旨在评估物理治疗加认知行为治疗是否能对功能性运动障碍(FMD)产生疗效。
研究结果表明,多学科治疗(物理治疗加认知行为治疗)能有效改善FMD症状和患者的生活质量。
功能性运动障碍(FMD)是一种常见的神经系统疾病,主要表现为无法控制的身体运动,如震颤、抽搐或肢体无力。FMD发病后,可能导致严重的运动障碍,从而限制患者的日常生活活动能力,甚至造成永久性残疾。
尽管FMD的潜在病因仍然难以捉摸,但研究表明认知行为疗法(CBT)和专门的物理疗法,在某些患者群里中展现出积极的结果。此外,有学者指出,多学科治疗对不同表型的FMD患者同样有益处。
在该项试验中,研究团队开展了一项双臂、平行、单盲、单中心的随机临床试验,最终招募了40名年龄≥18岁确诊为功能性运动障碍(FMD)的患者,平均年龄43.5岁,80%为女性,FMD发作时的平均年龄38.4岁。
所有参与者按照1:1的比例随机分配,20名患者被随机分配到多学科治疗组(结合专门的物理治疗和认知行为治疗,包括连续4周、每周一次、一次1h的CBT小组治疗,以及12次1h的门诊个体化物理治疗),20名患者被随机分配到对照组(心理支持干预,包括每周4次、每次1h的同一个临床心理专家提供的非指导性支持性的心理治疗)。
主要结局患者生活质量从基线至第3个月和第5个月变化的组间差异,使用EQ-5D-5L评分和SF-36 PCS来衡量。
次要结局是第3个月和第5个月时运动严重程度、严重程度/改善的临床总体影响(CGI-S/-I)和照顾者负担的变化。
所用到的统计学方法是线性混合效应模型,并用多重比较进行校正。
图1 研究流程
在这项平行随机临床试验中,由于2名患者失访(每组各1例),共38名患者的随访数据被纳入最终的研究。
研究结果表明,多重比较校正后,多学科治疗改善了患者的SF-36 PCS,5个月时组间平均差异为5.62分s (95% CI, 2.3-8.9 points; P < .001),而其他生活质量结局均未发现具有无统计学差异的改善。
表1 从基线至3个月和基线至5个月评估两组的主要和次要结局疗效
在干预后第3个月和第5个月,多学科治疗组中42%和47%的患者报告健康状况改善,而对照组分别为26%和16%。
图2 B 两组从基线至第3个月和第5个月的主要结局指标变化百分比
C 干预组的健康变化,根据EQ-5D指标进行分类
研究团队发现,在随访期间,多学科治疗组的SF-36 PCS评分显著改善,与前一年相比,他们明显感受到疼痛以及自身健康状况有所改善。但在心理健康方面,与对照组相比,两组没有显著差异。
综上所述,多学科治疗在一定程度上能改善FMD患者的生活治疗,其疗效优于心理治疗。但在心理健康方面,多学科治疗与心理治疗没有显著差异。
闲来郑语
这篇文章样本量虽小,但分析得非常标准,而且作者胆子特别大。
他设置了足足8个结局指标!以下四个指EQ VAS、EQ index、SF-36 PCS、SF36MCS 四个指标均在3个月、5个月后进行了评价。
8个指标我一般不推荐的,因为容易增加假阳性的错误,所以作者多重比较矫正了I类错误,每个指标P值得小于0.006才具有统计学意义。这在这么小的样本量情况下,一般很难实现的。所以说作者胆子特别大。但幸运的是,7个指标都没有统计学意义,但其中一个指标P<0.001 , 成功实现目的。
这里要说下,我们平时设置多个结局指标,不能说哪个出现阳性结果就可以说结论是正向的,但这篇文章可以下阳性结果,因为它的结局指标分析假设检验控制了假阳性!
我之提到过,要想写好一篇高质量的重复测量的文章,首先要分好时间,明确主次要结局指标,其次对于多结局指标的分析要进行I类错误膨胀的控制。今天这篇文章不仅时间、主次要结局指标明确,还用多重比较校正了I类错误,统计学方法可以说是非常规范了!
但我还是不推荐您的研究结局指标太多!
我又看了下样本量计算方法:
感觉就是多结局的问题,作者算法语焉不详。当然最后都是结果说话,只要你有阳性结果,一切都好办。
所有有些朋友比较在意样本量计算一定要要特别严格,倒也没有必要,样本量是算给你自己看的。
样本量小,不见得就是不好。尤其是罕见病的情况(本文也算吧)。
当然最后,不排除这篇文章的作者是关系户,哈哈!
最后,说说混合效应模型。
本文也是我们周末“重复测量资料分析”直播课程备课的相关文献,这篇文章用了混合效应模型,各位看方法,言简意赅,但里面的分析逻辑,您可了解和掌握?
如果您有需要掌握混合效应模型的知识与技能,欢迎来参加学习!
详情请点击下方: