太酷了，利用真实世界临床研究方法，阜外医院团队发文BMJ杂志

妙趣横生统计学

已于 2024-07-31 14:04:50 修改

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文章标签：人工智能回归数据挖掘机器学习

于 2024-07-25 07:53:35 首次发布

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2024年7月23日，顶级期刊BMJ发表了中国医学科学院阜外医院郑昕团队的一项在基层医疗机构开展的实效性、多中心随机对照临床试验，题为：“ Learning implementation of a guideline based decision support system to improve hypertension treatment in primary care in China: pragmatic cluster randomised controlled trial ”该研究比较了在电子病例中嵌入的决策系统所推荐的治疗方案进行高血压管理（即干预组），与按照医生的知识和经验进行高血压管理（对照组）的效果。

如果进一步需要全流程指导临床试验设计与分析，请联系郑老师团队，微信号：aq566665

很多人问了，郑老师，它不是随机对照研究吗？怎么标题就成了真实世界研究？

这篇文章中用的是一种实效性随机对照试验，虽然是随机对照研究，但它也是真实世界研究。

老郑分析，这篇文章能发表BMJ，这种方案功不可没！

为了更顺畅地带大家理解今天这篇文章，我们需要先解决两个问题：

什么是实效性随机对照试验（pragmatic randomized controlled trial, pRCT）？
这种pRCT试验与我们常见的随机对照临床试验（RCT）有哪些不同？

对此你们不妨看看郑老师以前的推文

实效性临床试验介绍

尽管RCT试验是评估药物或某种干预措施有效性和安全性的“金标准”，但为了减少变异，RCT试验纳入的受试者往往是“百里挑一”，因此无法外推到真正的临床实践中。

在我国高血压护理队伍中，基层医生起到了中流砥柱的作用，他们的工作是改善血压控制和患者预后的关键。因此，研究团队基于中国基层高血压指南和临床决策支持系统（CDSS）开发了一个高血压辅助决策系统，旨在评估该系统能否有效改善我国血压管理现状，为基层医生提供个体化的降压药物种类和剂量的推荐。

该研究是一项实效性、多中心随机对照临床试验，于2019年8月在中国四个城市地区（洛阳（中国中部），济宁（中国东部）和深圳（中国南部，包括两个地区））的94个基层医疗机构开展。

本实验最终纳入12,137名血压不超过180/110 mmHg的高血压患者，平均年龄61岁，42.5%为女性。每3个月进行一次随访，持续9个月。

该试验是一项集群随机对照试验，因此94家机构按照1:1的比例随机分配至干预组（46家，电子病例中嵌入CDSS所推荐的治疗方案进行高血压管理）和对照组（48家，按照医生的知识和经验进行高血压管理）。

主要结局指标是高血压规范治疗比例。

次要结局指标是最后一次随访时收缩压降低的平均数值以及血压得到控制（<140/90 mm Hg）的参与者的比例。

图1 研究流程图

初步分析显示，在中位11.6个月的随访中，对照组的高血压规范治疗比例是62.2%，而干预组的规范治疗比例为77.8%，提高了15.2%。

同时，在不同地区、基层医疗机构的基线规范治疗水平、基层医生的教育程度等预设亚组中，CDSS组高血压治疗比例显著提升。

图2 接受适当（基于指南）治疗的高血压相关访视比例分布

图3 亚组分析

具体而言，干预组高血压患者的收缩压降低了1.5 mmHg，而对照组升高了0.3 mmHg。虽然干预组的血压控制率提高4.4%，但统计学差异并不显著但（69.0% vs. 64.6%；P=0.07)。

但具体的疗效还得结合我国实际情况来判断，研究团队也指出，由于我国人口基数庞大，即使CDSS组的血压控制率仅仅提高了4.4%，也足以导致我国心血管疾病的死亡率和发病率显著降低。

我们以该项试验为例，研究团队指出了本研究展现的三大优势，正是这些优势促使CDSS（临床决策支持系统）在我国基层医疗机构中得到了广泛接受，并取得了令人满意的成果。

（1）pRCT的试验设计环境更偏向于真实医疗环境。CDSS（辅助决策系统）被嵌入到电子病例后，不仅可以收集高血压诊疗的相关性，还可以将其整合到临床工作流程中，简单的数据收集却最大限度地减轻了医生使用辅助决策系统的负担。

（2）pRCT纳入标准相对宽松，最大限度地还原了真实世界的患者。本研究涉及大样本的高血压患者，评估了不同地区和不同亚组的CDSS（辅助决策系统）的有效性，考虑到了不同地区在基线适当治疗和血压控制率方面存在差异。尽管如此，在考虑到四个地区不同地点的异质性后，研究团队发现CDSS在总人群的适当治疗有显著改善，这意味着CDSS可以推广到我国其他地区，尤其是血压控制较差的地方。

（3）pRCT允许采用复杂干预措施评价整体疗效。在该试验中，CDSS仅仅是一辅助决策的工具，医生并未被强制要求遵循CDSS提出的建议，最终的处方是基于医生和患者之间的共同决定。通过收集未遵循CDSS建议的原因，可能为未来改善对高血压诊疗建议的提供了有价值的信息。

因此我们可以推导出，这篇文章的意义，由于CDSS系统本来就应该在基层使用，因此只有基于基层的临床试验，接近于高血压诊疗环境的临床试验，才具有临床价值。

这也是这篇文章的最大价值。我说这篇文章酷，就在于此！

综上所述，在我国基层医疗使用CDSS进行高血压管理，可以有效改善抗高血压的初级治疗效果，并使疗初级保健，并导致血压适度降低。这一策略为高血压患者提供了一种有效、安全的高质量护理，特别是对于像中国这样资源有限、心血管疾病负担沉重的地区。

今天的文章就分享到这里，如果想要搞懂什么是“真实世界研究”，欢迎关注“医学论文与统计分析”公众号！我们将持续分享更多文章，如果在临床试验设计与分析方面，不妨来咨询老郑，1对1高效解决难题。